2016年02月18日 星期四 23:57:08

掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊

台微體抗癌藥 獲美FDA「罕見兒科疾病用藥」認定

2017/04/27 《環球生技月刊》整理

台灣微脂體(4152)於昨(26)日宣布,自行研發的癌症用藥TLC178,獲美國FDA認可,成為治療横紋肌肉瘤(rhabdomyosarcoma, RMS)的罕見兒科疾病用藥。TLC178正在台灣及美國同步進行一/二期人體臨床試驗,倘若試驗中所有施打最高耐受劑量的患者,無顯示重大安全性疑慮者,即可以此劑量進行樞紐試驗。

橫紋肌肉瘤好發於青少年族群,是發生在含有橫紋肌肉的抗原組織因無法完全分化而形成的惡性腫瘤,約佔兒童癌症的3%-4%,美國每年約有350名新增病例,其中一半患者年齡低於10歲。

目前,橫紋肌肉瘤以手術切除為主要治療方式,但由於很難被完全切除,且極易轉移,通常患者接受手術後,仍需佐以化學療法或放射線療法。

台微體指出,現用於橫紋肌肉瘤的主要化療藥物之一為長春新碱(Vincristine),與TLC178所包裹的化療藥物Vinorelbine同屬長春花鹼類,經微脂體包裹後,得以大幅降低毒性,且動物實驗顯示,TLC178對於橫紋肌肉瘤有相當療效,成為此次TLC178取得罕見兒科疾病用藥認定的契機。

兒童與成人不同的生理特性導致兒童藥物在藥物動力學及藥效學特性上存在很大的不同,然而在缺乏專為兒童研發的藥物時,醫生給藥往往只能根據兒童的年齡、體重等將成人藥品減量給兒童服用,這種不科學的用藥方式增加了兒童用藥的隱憂和風險。

因此,各國紛紛頒布鼓勵兒童專用藥品研發和生產的條例。其中,「罕見兒科疾病用藥認定」便是美國FDA為鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型的研發,所給予的法規優惠,取得此認定的藥物,在藥證送審時即可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher),此審查憑證可將藥品審查期自10個月以上縮短至6個月。

台微體表示,由於優先審查憑證並不限定取得的公司自行使用,因此市場上以高價轉賣審查憑證的消息多有耳聞,好比United Therapeutics Corp便以3.5億美元的價格,轉賣憑證予AbbVie,創下憑證交易金額的新高紀錄。

文章分類 全球新聞 標籤: , ,

發表迴響

Copyright© 2019 環球生技投資股份有限公司. All rights reserved.

讀者服務電話:(02)2726-1065  時間:週一 ~ 週五 9:00 ~ 18:00

服務信箱:service@gbimonthly.com

地址:110臺北市信義區松德路161號2樓之3, Taiwan