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輝瑞聯手Sangamo 開發A型血友病基因治療

2017/05/19 《環球生技月刊》整理

0519輝瑞

美國最大製藥商輝瑞(Pfizer)日前宣布與美國生物製藥公司Sangamo簽訂一項高達5.4億美元的合作協議,期盼共同開發Sangamo用於治療A型血友病的基因療法(SB-525)。

根據協議,輝瑞將支付Sangamo 7,000萬美元的預付款,讓Sangamo完成SB-525的臨床I/II期試驗。若能順利取得藥證,Sangamo將獲得4.7億美元的里程金。

SB-525是以重組腺相關病毒為載體,並使用於基因治療,這類基因療法將凝血因子輸送到患者的肝臟細胞,提升患者血液中的凝血因子。

輝瑞全球研發總裁Mikael Dolsten表示,過去幾年,輝瑞投入大量資源在基因治療的開發,進而開發出重組腺病毒載體。

因此,輝瑞認為SB-525是有潛力,也是A型血友病的最佳治療方式。

分析人士認為,輝瑞還與Spark Therapeutics簽訂合作協議,共同開發B型血友病的基因療法SPK-9001,且SPK-9001分別在2015年9月和2016年7月獲得FDA孤兒藥以及突破性療法的認證。此次輝瑞又與Sangamo合作,將有助於輝瑞在血友病治療開發上能追趕BioMarin。

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