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免疫細胞治療 台廠不應缺席

2017.07.28 文/謝宜儒 (鑽石生技投資分析室研究員)

本(7)月全球生技業的一大焦點,莫過於美國FDA腫瘤藥物專家諮詢委員會以「十比零」投票結果,一致推薦諾華(Novartis)的「嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T)」上市的消息。這是繼免疫檢查點抑制劑(PD1/PDL1)後,另一個革命性的腫瘤治療法。

外界預估,FDA將於10月核發諾華的CAR-T抗癌技術正式上市許可證,消息釋出當天,諾華股價便上漲了1.5%,同時帶動了以CAR-T為研發主軸的兩大先驅藥廠Kite pharma以及Juno Therapeutics股價上揚,正式宣告人類在腫瘤治療進程中,邁入一個新的里程碑。

近年來,以自身免疫細胞打擊腫瘤的概念,廣為生醫界接受,上述的免疫檢查點藥物問世,更驗證了引導人類免疫系統以治療腫瘤的可行性。因此,市場對於以T細胞為主體的CAR-T療法,高度關注。

此次,諾華CAR-T抗癌技術,在臨床二期試驗的結果顯示,治療 「復發或難治性的急性B 細胞型淋巴性白血病」的兒童及年輕成人患者上,輸注CTL019後3個月,82%(n=41/50)的患者表現出完全緩解,此驚人結果,為這個突破性的療法,奠定了上市許可基礎。

專家預估,上市後的CTL019在五年內將會擁有近10億美元的年銷售,這樣龐大的商機,使得這個市場早已悄悄成為兵家爭取之地。據估計,已有超過180個CAR-T相關臨床試驗正在進行,中國更是將腫瘤免疫治療、CAR-T細胞治療等新型診療服務納入「十三五」發展規劃中。中國在美國臨床試驗數據上註冊 (clinicaltrials.gov)的CAR-T相關試驗數,更僅次於美國,反觀臺灣本土,卻還未見到在CAR-T上的臨床試驗執行,這或許是一個警訊。

免疫細胞治療其實已經被討論多年,許多先進國家,如美國、日本,都已在細胞治療領域上,累積了多年的臨床經驗。

然而,臺灣一直到了去年才「有條件」的開放免疫細胞治療,同意讓有在進行免疫細胞療法研究的醫師可額外替癌症末期、無藥可醫的患者做細胞治療,足見,臺灣政府在免疫細胞治療上是處於保守的態度。這其實也阻礙了臺灣在細胞免疫研究的發展,再加上免疫細胞治療的開發相較於傳統藥物,本質上就有比較多的限制,除了技術含量較高以外,未來在藥物品質管理、醫生病人的教育,或術後的副作用的監控,也都需要政府的明確規範,也因此,臺灣投入CAR-T領域的廠商並不多。

但值得慶幸的是,從技術層面而言,臺灣其實已有生技中心(DCB)開發的CAR-T技術平台,也有少許的廠商投入,包含去年新創立的震泰生技及育世博生技。若能再加入政府單位的協助,訂定相對應的監管政策,以更開放積極的態度來鼓勵廠商開發,相信會吸引更多的投資者來進入細胞治療的領域。

細胞免疫治療在安全上的顧慮,確實比一般藥物需要更多的注意,Juno在CAR-T上的臨床試驗便有多名試驗者因為腦水腫而死去,而Kite的試驗過程中也出現了兩名患者去世的消息。然而,這並沒有阻止CAR-T治療的發展,也說明了美國法規人員在評估過後認為,其治療方向對病人帶來的效益更大於安全上的風險,而臨床試驗的數據也印證了這個想法。從目前臨床試驗來看,CAR-T治療最大的副作用是 「細胞激素釋放症候群」(cytokine release syndrome),嚴重者需要在加護病房接受照護。美國在CAR-T領域的先驅學者June Carl便建議將IL-6抗體作為合併CAR-T的治療的一種選擇,以藉此減低CAR-T治療風險。臺灣藥廠或許也可以從一個找尋和CAR-T合併治療以減低此副作用的藥物開發方向,來尋求與國際間大廠的合作,增加藥物價值,在這場賽局中不缺席。

CAR-T治療方式在商業化的過程中,最大困難就是,如何在未來上市後全球化的生產與運送,對藥物上的品質達到一致性及穩定性。另外,這個高度客製化的藥物生產模式,時間上的管控也是一大隱憂,尤其對於末期癌症病人患者而言,在時間上的要求更是嚴苛,而藥廠為這些挑戰所做的努力,將來勢必都將反映在高昂的藥價上。據估計,每個病人的治療費會上看50萬美元,如此昂貴的價格,幾乎是富人條款,以臺灣這個中小型的市場規模,如若沒有政府的支援,不論是病人或是廠商,都將是不可迴避的難題。

(本文由鑽石生技投資分析室提供)

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