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多位名人罹患膠質母細胞瘤 Curtana 開發CT-179 獲FDA特批孤兒藥

2017/08/22 環球生技月刊 整理

0822Curtana

總部位於奧斯汀的庫塔那製藥公司(Curtana Pharmaceuticals)昨(21日)宣布,公司所開發用於治療膠質母細胞瘤和兒童腦腫瘤的孤兒藥,獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的特殊批准。

膠質母細胞瘤連續奪走了美國幾位知名政治人物,美國前副總統之子喬瑟夫·拜登(Joseph R. Biden III)以及美國參議員愛德華·肯尼迪(Edward M. Kennedy),皆死於該疾病,間接促成了拜登極力為「癌症登月計畫(cancer- moonshot)」奔走。近日,美國參議院約翰·麥凱恩(John McCain)也宣佈罹患了膠質母細胞瘤而導致腦癌。

膠質母細胞瘤是一種容易發展成癌症、並且會滲透正常腦組織的腦和脊髓腫瘤,根據現行的治療方式,膠質母細胞瘤的五年生存率,低於10%。

不過,Curtana生物製藥公司宣稱,其研發的孤兒藥CT-179,可以治膠質母細胞瘤。

根據美國腦腫瘤協會(American Brain Tumor Association)數據,目前每年診斷為各類原發性腦癌的230,000名美國成年人中,約有124,000名患有膠質母細胞瘤。

FDA很快批准了CT-179的孤兒藥物許可,並給予公司7年的專利權,這項特殊授權僅用於治療美國少於20萬人的罕見疾病。

該公司CEO Gregory Stein表示:「我們很高興FDA已經意識到CT-179可以為膠質母細胞瘤患者提供的卓越治療益處。」他稱這種疾病是「毀滅性的」,即使在最好的照料下,預後也非常差。

但根據Curtana公司表示,CT-179有望阻止癌細胞的傳播,同時保護正常的細胞,免於受到波及。

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