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「打帶跑」基因奈米顆粒 克服CAR-T副作用

2017/09/01 環球生技月刊 整理

諾華公司上個月取得FDA早期批准,使用CAR-T進行白血病治療。這讓被稱為CAR-T細胞(嵌合抗原受體T細胞)的個性化癌症治療,最近持續佔據著大眾的目光。

但是,CAR-T治療仍然相當昂貴,且需要大量勞力成本,更嚴重的是,他們可能會攻擊身體的健康組織,導致危險的副作用。

Fred Hutchinson癌症研究中心的科學家們,開發了一種被認為可以解決CAR-T和其他治療方式缺陷的工具。他們發明了將蛋白質遞送到細胞的納米顆粒,這些蛋白質可以臨時編輯細胞的基因。

生物工程師馬蒂亞斯·斯蒂芬(Matthias Stephan)將這項技術描述為「打帶跑」基因治療,他認為這將簡化細胞免疫療法的過程與難度。

研究團隊將納米顆粒在特定細胞上,如免疫系統中的T細胞。然後,他們將信使RNA(mRNA)沉積到那些細胞中,這會引發基因中蛋白質的短期變化。

該技術不會永久性地改變DNA,但它可以產生足夠的影響來達到治療效果。此外,納米顆粒能夠冷凍乾燥,用少量的水就可以活化。

「這項技術可以滿足遺傳工程師的所有願望,因為你可以包裝任何(基因治療)組件,並進一步提高細胞產品的治療潛力,而無需額外的製造步驟,」Stephan在發表於Fred Hutch網站的文章中提到。

目前,CAR-T治療是通過輸入T細胞基因,再由T細胞基因來破壞癌細胞。

而Fred Hutch科學家使用他們的納米顆粒,從T細胞中去除一種會攻擊健康組織的基因,這根本性地解決了CAR-T讓人存疑的副作用問題。

科學家在小白鼠白血病模型中,測試了加工過的CAR-T細胞,發現接受它們的受體,壽命是獲得常規CAR-T細胞的小鼠的兩倍。

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