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第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017/10/13 整理/編輯部

本月13日,Spark Therapeutics傳來喜訊。美國FDA以16:0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法,離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前,就這款新藥能否上市做出批覆。

罹患遺傳性視網膜病變(IRD)的患者,是這款創新療法的最大受益者,這種疾病背後的根本原因,在於關鍵基因的突變,大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。

隨著生物學的發展,基因技術逐漸展露出了治療遺傳病的無限潛力常規的基因療法治療方法很簡單,利用經過改造的病毒,將正常的基因輸入患者體內,並期望這些正常基因能取代突變基因的功能。一旦成功,基因療法就可以從根本上治愈患者的疾病。

由Spark Therapeutics帶來的Luxturna就是這樣一款充滿潛力的基因療法。它將會健康的RPE65基因引入患者體內,讓患者能生成具有正常功能的蛋白,改善視力。

在一項3期臨床試驗中,Luxturna取得了良好的結果。在接受治療的29名患者中,有27名(93%)患者的視力得到了顯著改善,並能在暗光下自主走過一條充滿障礙的道路。

由於這款新療法的創新設計和傑出療效,它曾獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格與突破性療法認定。今年7月,美國FDA接受了Luxturna生物製劑申請許可,並授予其優先審評資格。 

Spark Therapeutics的CEO Jeff Marrazzo認為,如果Luxturna順利獲得上市,將標誌著基因療法時代的來臨。

今年8月,美國FDA將諾華的CAR-T療法定為首款在美國獲批的基因療法,但它是離體修改基因,不涉及修正患者自身的基因突變。Luxturna則有望成為首款直接針對患者基因突變,真正做出「矯正」的基因療法。

「這是藥物在20,30年後的模樣,」Marrazzo先生說道:「我認為這是一個新時代的開端,將會從根本上改變醫藥。」

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