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核酸藥物開發 台灣不能缺席

2017.10.13 文/張翼中(鑽石生技投資分析室分析師)

今年9月20日是醫藥發展上重要的一日,一種於1998年被發現並於2006被諾貝爾獎肯定為重大發現,稱為「干擾RNA」(RNA interference,簡稱RNAi) 的機制,經過無數科學家近20年的努力後,其首例新藥Patisiran終於可望在明年進入市場。

Alnylam公司針對治療「遺傳性澱粉樣物病變」(hereditary ATTR amyloidosis)所研發的RNAi新藥Patisiran,由於其三期臨床結果極為顯著,預計明年就可取得藥證進入市場,消息發布當日,Alnylam公司股價由75美元上漲52%到達113.8美元,公司市值單日增加超過35億美元,其市值暴漲千億台幣的背後代表的不只是一個新藥的成功,而是市場對此類革命性藥物的期待。回顧RNAi藥物的開發歷程其實並不平順,期間經歷了如雲霄飛車般的大起大落,過程有許多地方值得我們學習與探討。

1998年,麻州大學醫學院教授克雷格·梅洛(Craig Mello)與卡内基研究院研究員安德魯·法厄(Andrew Fire)在自然期刊(Nature)共同發表了一篇關於調控線蟲基因表現的研究。他們發現雙股短鏈RNA能根據互補性,有效抑制特定基因表現,產生「基因沉默(Gene silence)」現象,此現象甚至可以傳遞至下一個子代細胞中。這種現象被命名為「干擾RNA」。兩人的研究顛覆了學界過去對生物基因調控的認知,八年後就得到了諾貝爾生理醫學獎的肯定。這在諾貝爾獎歷史裡極為罕見,也代表此發現的重要性。這代表不需修改DNA遺傳碼就可簡單將壞基因關閉的完美機制誕生,預告萬病從此有解。

2000年初期,隨著RNAi技術的日益受到重視,Sirna Therapeutics及Silence Therapeutics等小型生技公司相繼成立。接著大藥廠也注意到此技術並開始進行大幅投資與收購,諾華2005年投資Alnylam公司0.56億美金並成立研發同盟,爾後在2006年諾貝爾獎的加持下,市場更是一片樂觀,積極投入此技術。墨沙東於2006年以11億美元高價收購了Sirna Therapeutics,2007年羅氏藥廠與武田製藥投資Alnylam公司4.31億美金。

然而就在四年後的2011年風雲變色,諾華中止了與Alnylam的合作,羅氏也在投資5億美元後停損出場,輝瑞決定關閉RNAi相關部門,而墨沙東也在2014年將Sirna Therapeutics及所有專利以1.75億美金低價賣給了Alynlam,2015年諾華甚至將其所有RNAi相關部門與技術以3,500萬美元低價賣給Arrowhead公司,不到六年大藥廠紛紛撤出。期間Alnylam公司,更有兩個藥物於臨床實驗中造成病人死亡,分別被終止及暫停,市場與學界都在討論RNAi技術是不是一條死路。

大藥廠的退出是因為他們發現,要如何將RNAi藥物送到病灶細胞內,困難重重。面對各式病症,需要安全且可專一運送RNAi藥物到身體各部位的技術,直到近年來,運送RNAi藥物的技術出現突破,其中由核酸所構成的適體(Aptamer),具有如抗體般的專一性且擁有與RNAi高度相容的物質特性,非常適合擔任此一專一運送的角色,科學的進步使得RNAi藥物柳暗花明、起死回生。

今年於法國舉行的核酸藥物年會中特地邀請了克雷格·梅洛博士擔任開場主講,他說,核酸是一個複雜且美麗的世界,對於這世界我們仍有太多的未知,現在只是開始,還有許多的謎團還需要更多年輕科學家的投入。

RNAi從發表到第一個藥物產出,花了近20年的時間,除了Patisiran外,目前仍有20多個siRNA藥物,40多項實驗,分別針對癌症。正如1993年諾貝爾獎得主Phil Sharp教授所說,RNAi想要迎來大規模的應用,等待是正常的,因為這不是一個小小的進步,而是一個根本性的醫學革命。

台灣核酸藥物的研究仍多在學術單位,產業界除「泉盛生技」近年積極布局,已建立核酸藥物開發平台技術外,其他業者都只限於代工生產實驗室用途之少量藥品以及檢測技術,殊為可惜。台灣有足夠的人才、技術與資源,在核酸及RNAi藥物這個重要領域絕不能缺席。

(本文由鑽石生技投資分析室提供)

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