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FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市

2017/12/20 整理/林以璿

spark therapeutics

今(20)日,美國FDA宣布批准Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法,為基因治療治療罕見病開了先河。

Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療,遺傳性視網膜營養不良(hereditary retinal dystrophies)是一種遺傳病超過220種基因中任何一種突變都可能引起這種疾病。在美國,雙等位基因RPE65突變相關性視網膜營養不良每年約影響1,000至2,000名患者。

與諾華和Kite的基因療法不同,Spark的Luxturna不需要根據患者做個性化,使用天然的腺相關病毒(AAV)作為載體,這些AAV已經使用重組DNA技術進行了修飾,可以將RPE65的正常基因直接遞送到視網膜細胞。這些視網膜細胞產生正常的蛋白質,將光轉換成視網膜中的電信號,以恢復患者的視力喪失。

Luxturna的安全性和有效性是在有41名患者參加的臨床試驗中確定的,這些患者從4歲橫跨到44歲,所有參與者都具有雙等位基因RPE65突變。三期研究中,經過一年治療,與對照組相比,接受Luxturna治療的患者組在低光照下完成視力識別的能力顯著提高。

「Luxturna的批准打開了一扇通往基因療法無限潛力的新大門,」美國FDA生物製劑評估與研究中心(CBER)的負責人Peter Marks說道:「RPE65基因等位突變相關的遺傳性視網膜營養不良患者,現在有了改善視力的新方法。之前,這樣的希望相當渺茫。」

 

參考資料:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm

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