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開創新時代的基因編修技術 首批臨床試驗將展開

2017/12/21 編輯部/整理

圖片來源:Bizjournals

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近日,《麻省理工科技評論》(MIT Technology Review)的一篇報導,針對2018年「基因編輯技術」的研究進行了展望。

有鑒於2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來,其治療疾病的可能性似無止境,預計明年首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。

過去幾年,CRISPR發展速度驚人,各公司紛紛將該技術商業化,而歐洲和美國的患者更有可能在2018年接受這種新型治療方法。歐洲約有1.5萬人患有地中海型貧血(Thalassemias),美國約有10萬人患有鎌刀型貧血症(Sickle cell anemia),兩種疾病都是由基因突變引起的遺傳性疾病。

科學家希望利用這項技術修復人體DNA中的遺傳錯誤,從而從根源上治療疾病。 

美國一家名為「CRISPR治療」的公司,是第一家獲得歐洲監管機構許可在明年開展臨床試驗的公司,其將利用CRISPR技術解決地中海型貧血患者的遺傳缺陷。該公司還計畫在明年上半年向美國食品藥物管理局(FDA)申請批准CRISPR治療鎌刀型貧血症的臨床試驗。 

史丹佛大學醫學院研究人員也在推進CRISPR治療鎌刀型貧血症的臨床試驗,預計可於2018年獲得美國FDA批准,並於次年開始試驗。但其方法與「CRISPR治療」公司不同。 

此外,美國賓夕法尼亞大學去年也獲得了美國國立衛生研究院(NIH)和美國FDA的許可,使用CRISPR來治療黑色素瘤、肉瘤和多發性骨髓瘤(multiple myeloma)。但其擬議的方法需刪除患者的T細胞,現在整個試驗陷入停滯。

張鋒所創立的Editas Medicine(EDIT)公司曾宣佈率先用CRISPR治療遺傳性失明,但其臨床試驗計畫因故推遲。中國也在進行一些試驗,針對的是不同類型的癌症,但尚未公佈任何早期結果。

不過,美國耶魯大學紐哈芬醫院(Yale-New Haven Hospital)細胞療法實驗室主任艾利克斯表示,「該領域目前對臨床試驗可能出現的結果過於樂觀,估計到2019年才會真正有所起色。」

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