2016年02月18日 星期四 23:57:08

掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊

生醫界四突破 引爆新革命

文/蕭琬錡 (鑽石生技投資分析室分析師)

2017年是全球生技醫藥醫界深具意義的一年,四大項影響深遠的重要突破出現,包括「腸道菌相與疾病」、「癌症免疫療法」、「核酸相關藥物及療法」以及「幹細胞治療」。這四大方向在未來幾年將為醫藥領域帶來革命性的變化。

「腸道菌相與疾病」可說是去年最亮眼的重點,國際指標期刊《Nature》一年內針對腸道菌相,就發表超過40篇的重量級論文。這些研究為腸道微生物如何廣泛影響人體消化代謝、免疫調節、內分泌調控及神經系統,提供了堅實的科學佐證。同時也指引阿茲海默等難治疾病的治療方向。

首先,去年初來自瑞典隆德大學的團隊研究指出,腸道菌會影響腦部免疫細胞活性及阿茲海默症的進程。賓州大學的團隊在《Nature》證實腸道菌能導致腦部血管瘤的生成。《Nature Medicine》的一篇研究也揭露中國肥胖人口與特定腸道菌相與細菌代謝物相關。美國NIH也在《Cell》上發表,腸道菌幫助小鼠對抗流感病毒與大腸癌的侵襲,而11月《Science》同日兩篇論文更證實人體腸道菌相可以調控宿主免疫,大幅加強腫瘤免疫檢查點療法的療效。

腸道菌與宿主健康,牽涉層面既廣且深,可以預期,未來腸道菌醫藥產業將會是全球兵家必爭之地,其市場潛力更是難以估計,單就美國減重相關就有超過600億美元的市場潛力。

「癌症免疫療法」領域目前已有六個免疫檢查點藥物被美國FDA核准上市,包括特定皮膚癌、肺癌、膀胱癌、腎癌、淋巴癌及頭頸癌等超過七種不同適應症。

此外,諾華(Novartis)的Kymriah,也是全球第一個免疫細胞療法(CAR-T),於去年8月被美國FDA核准上市,而第二個CAR-T藥物,吉利(Gilead Science)的Yescarta也緊接著在10月獲准。

有鑑於免疫檢查點藥物市場的快速擴張,及CAR-T療法對血液腫瘤的極高治癒率,FiercePharma與EvaluatePharma公司分別對免疫檢查點與CAR-T療法做出預測,認為這兩種療法在2020年,市場規模將分別到達130億及150億美元。

「核酸相關藥物及療法」在去年史上第一個RNAi藥物嶄露頭角,Alynlam公司的Patisiran於9月被美國FDA認可為突破性療法,預計2018年初將順利上市,估計將為Alynlam公司帶來每年10億美元營收。同時艾歐尼斯製藥 (Ionis Pharmaceuticals) 的反義RNA新藥(antisense RNA)- Inotersen,由於三期臨床試驗表現亮眼,也已於11月向FDA提出上市申請。Spark Therapeutics 所研發的基因治療藥物Luxturna,更在12月被FDA核准上市,成為首例核准的基因治療藥物。

國際重量級期刊不約而同發表多篇文章,說明人類醫療已從細胞外走近細胞內,從蛋白質轉向了RNA與DNA,未來疾病治療,知名分析機構Kalorama Information更預測核酸藥物潛在市場超過2,100億美元。

「幹細胞治療」受各界追捧,幹細胞三字更是魅力無窮。去年美國International Stem Cell公司,運用胚胎幹細胞所分化之神經幹細胞治療帕金森氏症治療獲得突破進展,大幅降低患者失能時間達24%。Asterias Biotherapeutics公司也在2017國際幹細胞年會公布,其幹細胞療法AST-OPC1,成功改善50%脊椎損傷病人運動功能。英國研究更運用自體脂肪幹細胞治療糖尿病足部潰瘍,成功縮短80%傷口癒合時間。《Nature》更在11月發表了全球首例,利用幹細胞重生一位小男童的全身皮膚組織。

有鑑於幹細胞科技進展的快速,須盡快制定合適的標準化規範,美FDA局長Scott Gottlieb於11月發表聲明將公布新的幹細胞治療規範,而中國腳步更快,相隔幾日隨即公布「幹細胞通用要求」,將幹細胞領域操作細節統一規範,根據Technavio公司預測全球幹細胞治療市場於2017年至2021年期間將有高達23.27%的年均複合成長率,潛在市場規模超過千億美元。

展望未來,生技醫藥市場的變化與藥物的演進將會愈來愈快,臺灣須盡快制訂足以因應未來變化的新藥法規及可落實且具前瞻性的產業發展政策,整合國內的資金、人才與技術,帶領臺灣再創下一個產業高峰。如仍流於兩兆雙星般的口號,我們很可能錯失下一個黃金十年的機會。

(本文由鑽石生技投資分析室提供)

相關報導

溶瘤病毒療法 抗癌新利器 今年2月,德州大學在MD安德森癌症研究中心的醫療團隊,成功利用一種名為DNX-2401的溶瘤病毒(oncolytic virus),在惡性腦瘤治療取得重要突破性進展,臨床一期試驗初步結果顯示,25位接受此病毒療法的患者,有72%的病人(18位)腫瘤縮小且生存期顯著延長,其中有三位病患腫瘤更縮小了95...
善用腸道菌 強化免疫療法 金斯瑞生技於上周公布,截至9月18日,已與南京傳奇及中國4間3A醫院合作臨床研究及應用,其自有新型癌症免疫療法CAR-T技術,已治療71位患有復發難治的多發性骨髓瘤的病人,雖然有一名在上海接受治療的病人不幸離世,但該集團認為CAR-T細胞技術對臨床癌症治療仍然有高度潛力,並將繼續加大發展CAR-T細...
新世代益生菌 商機起飛 今年6月,國際益生菌與益生元科學協會(ISAPP)首次在亞洲召開年度大會,吸引全球各地的專家參與。來自比利時魯汶大學的帕特裡斯·卡尼(Patrice Cani)教授發表名為「新世代益生菌Akkermansia Muciniphila(嗜黏液艾克曼菌,以下簡稱AKK菌)的演講,引起熱烈回響。AKK菌在...
對抗脂肪肝 從腸道菌著手 人體腸道菌數目比宿主細胞總和多十倍,而其基因體更是人類基因體的150倍,近五年的研究逐漸顯示,腸道數百兆的微生物與人體的各項機能息息相關,包括疾病的成因。未來,要探討疾病的成因或是尋找診斷標的,腸道菌相及其基因組與代謝組,將是關鍵。最新研究顯示,要找脂肪肝禍首,可從腸道菌下手,讓治療這類困難疾病,有...
對抗阿茲海默症 從腸計議 今年4月9日,CNN報導,2016年以突破性療法被FDA核准,成為第一個治療帕金森氏症(Parkinson’s Disease,PD)所導致幻覺症狀的新藥-NUPLAZID (pimavanserin),在上市不到半年的期間,竟造成244位患者死亡,死亡率高達10.9%。這消息讓其母公司Acadia...
文章分類 專家觀點 標籤: , , , , , ,

發表迴響

Copyright© 2018 環球生技投資股份有限公司. All rights reserved.

讀者服務電話:(02)26521062  時間:週一 ~ 週五 9:00 ~ 18:00

服務信箱:service@gbimonthly.com

地址:115台北市南港區園區街6-9號1樓, Taiwan