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1.7億美元 諾華拿下Spark首款罕病基因療法商機

2018/01/25 整理/編輯部

上個月,Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)獲批上市。這也是首款在美國獲批,靶向特定基因突變的「直接給藥型」基因療法。今(25)日,諾華(Novartis)宣布,與Spark達成了合作協議,將在美國以外的地區共同開發和推廣這款創新療法。根據合作協議,諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款,總金額有望達到1.7億美元。

去年獲批的Luxturna,有望治療一類叫遺傳性視網膜營養不良(hereditary retinal dystrophies)的遺傳病。在人體內,超過220條基因裡的突變,都可能導致該疾病出現,並最終使患者的視覺下降。

其中,由RPE65基因等位突變引起的疾病在美國大約影響了1,000到2,000人。在人體內,RPE65基因編碼了對正常視力起重要作用的一種酶。因此,基因突變引起的RPE65酶水平下降或缺失,會讓患者的視力受損,最終導致失明。

Spark的Luxturna利用腺相關病毒技術,能將健康的RPE65基因直接引入視網膜細胞中產生正常的RPE65酶,恢復患者的視力。在41名患者參與的臨床試驗中,接受治療的患者在暗光下避開障礙的能力得到了顯著提高。

「透過諾華大型的現有市場推廣團隊、眼科醫學設施,以及對於遺傳學相關藥物的承諾,我們期待美國之外,更多確診RPE65基因等位突變相關的遺傳性視網膜營養不良患者能用上這款療法,」Spark Therapeutics的CMO Dan Faga說道。

 

延伸閱讀:FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市

參考資料:https://goo.gl/HA9MMY

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