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Ezutromid二期結果公佈 杜氏肌營養不良症新曙光

2018/2/5 整理/編輯部

Summit logo

Summit生物製藥公司近日宣佈了新藥Ezutromid在二期臨床試驗的中期結果,結果正向,有望成為下一個核准用於治療杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新藥。 

Ezutromid是一種肌營養相關蛋白utrophin(UTRN)的調節劑。名為PhaseOut為期24周的臨床資料顯示,與對照相比,Ezutromid在24周時能夠顯著降低肌肉損傷23%,這是透過測量平均發育肌球蛋白得到的數據。發育肌球蛋白是肌肉損傷的生物標誌物,並被發現用於修復纖維。

而在進一步的資料中顯示,在22例可評估的患者中,14例出現了肌球蛋白發育減少,5例患者減少率大於40%。此外,在24周的活檢時,患者平均utrophin蛋白質含量增加7%。

減少肌纖維損傷和增加utrophin表現量,顯示Ezutromid在目標機制中作用的證據。

Ezutromid在美國已經獲得了快速審核、孤兒藥和罕見兒科疾病藥物資格,在歐盟,獲得了孤兒藥資格。

Summit執行長Glyn Edwards表示,「僅24周的Ezutromid治療就能夠顯著減輕肌肉損傷,是我們的utrophin調節計畫的標誌性時刻。這些有希望的中期資料增強了我們的信念,即Ezutromid的長期治療可以為患有DMD的患者獲得有意義的功能性益處。」

「現在我們期待在今年第三季宣佈完整的48周試驗資料,同時加速Ezutromid進入關鍵臨床試驗的準備。」

當然,這個PhaseOut臨床試驗還在進行中。正式的結果預計將在今年第三季度公佈。

所有患者都可以選擇進入延伸階段,該階段將收集Ezutromid的長期肌肉功能和安全性資料。迄今為止,19名符合條件的患者中已經有18名進入了延伸階段。

Summit計畫進行一項隨機、安慰劑對照試驗,可能有助於Ezutromid在美國和歐盟的加速和有條件審核。

Summit在紐約的股票價格應聲上漲了1.57美元(13%)至13.78美元,在隨後又開始回檔。

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