2016年02月18日 星期四 23:57:08

掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊

Ezutromid二期結果公佈 杜氏肌營養不良症新曙光

2018/2/5 整理/編輯部

Summit logo

Summit生物製藥公司近日宣佈了新藥Ezutromid在二期臨床試驗的中期結果,結果正向,有望成為下一個核准用於治療杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新藥。 

Ezutromid是一種肌營養相關蛋白utrophin(UTRN)的調節劑。名為PhaseOut為期24周的臨床資料顯示,與對照相比,Ezutromid在24周時能夠顯著降低肌肉損傷23%,這是透過測量平均發育肌球蛋白得到的數據。發育肌球蛋白是肌肉損傷的生物標誌物,並被發現用於修復纖維。

而在進一步的資料中顯示,在22例可評估的患者中,14例出現了肌球蛋白發育減少,5例患者減少率大於40%。此外,在24周的活檢時,患者平均utrophin蛋白質含量增加7%。

減少肌纖維損傷和增加utrophin表現量,顯示Ezutromid在目標機制中作用的證據。

Ezutromid在美國已經獲得了快速審核、孤兒藥和罕見兒科疾病藥物資格,在歐盟,獲得了孤兒藥資格。

Summit執行長Glyn Edwards表示,「僅24周的Ezutromid治療就能夠顯著減輕肌肉損傷,是我們的utrophin調節計畫的標誌性時刻。這些有希望的中期資料增強了我們的信念,即Ezutromid的長期治療可以為患有DMD的患者獲得有意義的功能性益處。」

「現在我們期待在今年第三季宣佈完整的48周試驗資料,同時加速Ezutromid進入關鍵臨床試驗的準備。」

當然,這個PhaseOut臨床試驗還在進行中。正式的結果預計將在今年第三季度公佈。

所有患者都可以選擇進入延伸階段,該階段將收集Ezutromid的長期肌肉功能和安全性資料。迄今為止,19名符合條件的患者中已經有18名進入了延伸階段。

Summit計畫進行一項隨機、安慰劑對照試驗,可能有助於Ezutromid在美國和歐盟的加速和有條件審核。

Summit在紐約的股票價格應聲上漲了1.57美元(13%)至13.78美元,在隨後又開始回檔。

相關報導

美國FDA公布50種產品及藥廠黑名單     FDA局長 Scott Gottlieb。(圖片來源,arsTECHNICA)近日,美國FDA為遏止原料藥公司和學名藥製造商惡性競爭,可能形成藥價過高使民眾難以負擔,以及造成藥物市場壟斷,在網站上公布了50種產品(專利商品)名稱及其製藥公司的黑名單。FDA 已於17日發布了...
Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症... bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證。(圖片來源,bluebird bio官網)昨(23)日,基因細胞療法領導者bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證,用來治療罕見疾病,大腦白質退化症(cerebral adre...
Keytruda組合療法 有效延長肺癌患者總生存期... Keytruda組合療法 有效延長肺癌患者總生存期。(圖片來源,網路)昨(23)日,藥明康德集團與合作夥伴Merck發表重大消息,免疫療法藥物Keytruda與化療聯用作為非小細胞肺癌的一線療法在第三期試驗中,同時達到了總生存期(OS)和無進展生存期(PFS)或改善。此次,在KEYNOTE-407...
藥明生物全球版圖再下一城 8000萬美金投資新加坡打造未來工廠... 藥明生物(WuXi Biologics, 2269.HK),昨(22)日宣布,將投資8,000萬新幣(約合3.8億人民幣)於新加坡打造現代化生物製藥生產基地,成為藥明生物全球布局的第10個生產基地,也是繼本月初(1日)於愛爾蘭設廠後,第2個海外生產基地。即將開建的藥明生物新加坡基地,目標成為亞洲生物...
中國首批罕見疾病目錄正式公布 確定孤兒藥開發方向... 中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》。(圖片來源:網路)今(22)日,中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》,為落實中國中央辦公廳及中國國務...
文章分類 國際快訊

發表迴響

未來活動

  1. 永昕生物(4726) 107年股東常會

    五月29日 08:00:00 - 17:00:00
  2. 科懋生技(6496) 107年股東常會

    五月29日 08:00:00 - 17:00:00
  3. 寶利徠(1813) 107年股東會

    五月29日 08:00:00 - 17:00:00
  4. 醫揚(6569)107年股東常會

    五月29日 09:00:00 - 17:00:00
  5. 萊鎂醫(6633) 107年股東常會

    五月29日 09:00:00 - 17:00:00

Copyright© 2018 環球生技投資股份有限公司. All rights reserved.

讀者服務電話:(02)26521062  時間:週一 ~ 週五 9:00 ~ 18:00

服務信箱:service@gbimonthly.com

地址:115台北市南港區園區街6-9號1樓, Taiwan