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NIH撥款1,100萬美元

助Sangamo與美團隊研發愛滋病基因療法

2018/02/09 編輯部/整理

AIDS

近日,凱斯西儲大學(Case Western Reserve University)與Sangamo Therapeutics共同宣佈,已收到美國國立衛生研究院(NIH)1,100萬美元的撥款,這筆款項將用於基因編輯的T細胞研究,旨在根除接受抗反轉錄病毒療法(highly active antiretroviral therapy,HAART)卻仍存有愛滋病毒(HIV)感染的患者。

HIV是一種可怕而強大的病毒,雖然抗反轉錄病毒療法可以有效地控制病毒複製,但卻無法徹底清除病毒。主因為存在於大腦、骨髓和生殖道的HIV感染細胞處於休眠狀態,它們既不能抗反轉錄病毒療法所消除,也不能被削弱的免疫系統所阻斷。

所以,一旦停止治療,病毒就開始複製並感染更多的細胞,而免疫系統無法抑制這種反噬的HIV感染。倘若,科學家能夠找到一種清除HIV感染細胞的方法,也許就能徹底根除病毒,使治癒HIV感染成為可能。

NIH這筆款項將資助一項臨床試驗,以測試這樣的假設:透過自己基因編輯的T細胞治療患者,以可能導致T細胞的增加與根除潛伏的HIV。

負責這項研究的是CWRU醫學院免疫病理學教授Richard J. Fasenmyer,以及愛滋病研究、人類免疫學和免疫治療領域世界領先的科學家之一Rafick-Pierre Sekaly。而Sangamo Therapeutics將為研究提供材料、設備和製造專業知識,預計該研究將於2018年開始。 

預計,這項新研究的設計為:由20名受試者血液中的T細胞透過鋅指核酸酶(ZFN)把CCR5基因「敲除」。細緻地說,鋅指核酸酶是工程蛋白,其類似遺傳「剪刀」,透過研究人員在DNA中創建對雙鏈斷裂基因有針對性的編輯。而新編輯的「被修復」細胞群,將被擴大並重新注入患者體內。相對的,第二組10名患者將接受輸注未修飾的T細胞。

Rafick-Pierre Sekaly表示,「雖然抗反轉錄病毒療法對於HIV能抑制病毒的複製,但是HIV感染仍然存在,患者必須繼續接受治療。並且,接受治療的大部分HIV患者都不能獲得持續的T細胞計數反彈,導致炎症慢性升高,增加癌症和其他疾病的風險。當然,我們希望透過這次計畫,帶來新的治療,使愛滋病病毒能被根除。」

 

資料來源:https://goo.gl/Augj2s

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