2016年02月18日 星期四 23:57:08

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Trend|趨勢 2017年11月號

加速轉譯醫學 縮短科學和臨床落差

新藥開發進入「輪子型」虛擬企業時代

編譯/徐淨

如何透過轉譯醫學來縮短科學發現和臨床應用之間的落差?藥物開發模式的未來趨勢?兩位在跨國藥廠從事新藥開發超過三、四十年以上經驗的專家一致指出,「虛擬團隊」的營運模式將在製藥市場快速發展。

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自2000年人類基因圖譜解碼完成,開啟後基因體時代生技爆炸性地快速發展。基礎醫學、基因體學、蛋白質體學、生物資訊工程、以及近年蔚為主流的細胞免疫學等顯學,人類「無病無痛」的未來似乎不遠矣!

然而,臨床醫學的進展並沒有如生命科學般蓬勃,人類和許多癌症、阿茲海默症等疾病仍在持續纏鬥。

諸多重大科學發現,最後有些為何不了了之?帶給人類健康無限希望的新藥又總是在幾個轉角之外呢?

10月19日上午,全福生技和生物技術開發中心共同舉辦「藥物開發新挑戰:個案實務」,特別邀請兩位在跨國藥廠從事新藥開發超過三、四十年以上經驗的專家,請他們分享如何從轉譯醫學的實務中汲取成功經驗。

曾任惠氏藥廠 (Wyeth) 研發總裁及公司資深副總的 Robert R. Ruffolo,在歐美生技醫藥界有著舉足輕重的地位,曾參與多項上市明星藥物的早期開發,包括巴金森症氏藥物 Requip (ropinerole)。他以自己投注最多心力的知名降高血壓藥物 Coreg (carvedilol)為例表示,一切讓臨床科學驗證和數據來揭示藥物的療效,不要讓過去大家對藥物的慣知知識來左右判斷。

專長於藥物發現及臨床藥理的 Uma Prabhakar,具有近 30 年製藥產業經驗,曾擔任多家大藥廠及美國癌症研究院 (National Cancer Insitute) 顧問,開發過的代表藥物包括類風濕性關節炎藥 Remicade、乾癬症治療藥物 Stelara。她則分享了如何設計及執行一個嚴謹的臨床前研究,以增加藥物開發的成功率。

本刊也特別於兩位在臺期間進行了專訪。

請他們談談如何透過轉譯醫學來縮短科學發現和臨床應用之間的落差,以及藥物開發模式的未來趨勢。

 

「輪子型」虛擬結構 加速運轉轉譯醫學

 Q1 : 2005年,美國國家衛生研究院(NIH)前院長艾莉艾斯.樂霍尼 (Elias Zerhouni) 首度提出了「轉譯醫學」(translational medicine) 的概念,希望將基礎研究轉換到臨床可進行治療的層級,也一度引起全球熱議。十餘年來,「轉譯醫學」現在發展如何?

 

 Robert:  在過去,基礎醫學、臨床試驗和藥物開發像是同個社區中不同戶的人家,各自閉門造車、交流甚少,導致新藥開發的進程效率不高,各戶人家進度不一。

在資訊快速發展的近代,有效合作是整體進步最便捷的方式。社區中各戶人家需走出門戶、打個照面,良好溝通合作。

因此,因應基礎與臨床合作需求,諸如委託研究機構 (contract research organization, CRO)、委託製造機構(contract manufacture organization, CMO)等產業應運而生。

簡單來說,這些機構接受生技公司、學研單位委託,轉介進行研究服務,提供新藥開發銜接所需的非臨床與臨床試驗、數據分析,甚至是法規諮詢等協助。

CRO這種分工體系在全球已行之有年,從藥物研發到上市,中間服務一切包辦,有效分配研發人力,同時可大規模追蹤並分析大量臨床數據,節省臨床試驗成本,加速轉譯醫學成熟。在這樣的全球化趨勢下,CRO總產值連年激升。

我們也由此看到了一個發展趨勢。就是全球製藥市場愈趨競爭,開發新藥成本不斷提高、專利保護也愈來愈嚴苛,「虛擬團隊」的營運模式將在製藥市場快速發展。

許多大型製藥公司已逐漸縮限核心單位,將研發等部門透過外包等合作模式,與中小型生技公司或是大學研究單位等合作。以虛擬企業 (Virtual Enterprise) 的概念重新調整公司營運模式。

可以想像,公司核心單位是圓餅圖中間的另一塊圓,過去大型製藥公司有能力包辦研發到臨床上市一切流程,但隨著成本提高、新藥開發困難度增加,核心圓形將逐漸縮小,公司許多功能將與外部其他單位合作。

核心圓形愈趨縮小,整個公司結構圖趨向「輪子」形狀,只剩一些關鍵軸心單位在管理、負責公司決策。

全副2

從「重磅發現」到新藥上市

 Q1 :許多讓人振奮的臨床前開發常禁不起臨床試驗結果。如何透過轉譯醫學來縮短科學發現和臨床應用之間的落差呢?

 

 Uma:  如Robert所說,現今,製藥產業以虛擬企業模式執行,對中小型生技公司及學研單位都是相當好的機會,將能更直接接觸新藥開發流程,並在基礎科學研究上得到重視。

然而,合作初期最常見的問題便是思考者(thinkers)和執行者(doers)之間的代溝。

學研單位固然有謹慎的研究、堅強的數據,才得以發表文獻。但科學家有時候並不如企業了解製藥過程另一層面的審慎度與可執行度,雙方必須有良好的溝通及對彼此的尊重。

一個「重大發現」到成為藥品真正應用到人體上,是需要經過多層嚴密的把關,這也是為什麼許多重大研究最後無法成為市面上的藥物,因為已在多層應用考驗中被淘汰掉了。

由此亦可以看出,首次人體臨床試驗(First in human clinical trials, FIH)的設計是新藥開發至關重要的一步。在投注大量資金、資源進入進一步臨床試驗之前,如何設計一個確保安全性及數據價值性的試驗,對投資成本及新藥驗證都是很關鍵的一步,包括安全性監測、使用劑量、試驗需求條件等確認。

且在過程當中,所有試驗條件調整、重要文件記錄,都是研發單位之所以需要CRO等機構提供經驗協助的部分。

新藥上市需要經過嚴謹的製藥標準作業程序(SOP)制定、政策法規審批程序等,透過CRO分工進行,可加速複雜的試驗流程。

另一方面,對生物標記(biomarker)有效性驗證的困難度,也是不熟悉的外界有所不理解的。

一般研究文獻中發現的生物標記都是可作為新藥開發的「候選」,預期可開發作為疾病的預防、篩檢與治療等方案。

但是,經過臨床試驗評估可利用性,還能真正成為檢驗試劑、藥物標的往往只有約6%的機率。

不過,大量的重大發現還是值得慶幸,畢竟無法真正成為藥物的研究佔相當大的比例。用於治療的藥物,其療效及是否能應用於廣泛的族群,是需要經過相當審慎的審查。

 

>>本文節錄自《環球生技月刊》Vol. 49

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