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FDA批准Vertex囊性纖維化新藥上市

2018/02/14 整理/編輯部

近日,Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批准上市,用於治療12歲及以上的囊性纖維化(cystic fibrosis,CF)患者,這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)基因攜帶兩個F508del突變複製或者至少攜帶一個對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應的突變。SYMDEKO是Vertex獲得FDA批准的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。

囊性纖維化是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病,由基因突變導致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起,影響了北美、歐洲和澳洲約75,000名患者。

兒童必須遺傳到兩個有缺陷的CFTR基因——分別來自父母,才會患囊性纖維化。CFTR基因中有約2,000個已知的突變,其中一些突變會透過在細胞表面產生不工作或過少的CFTR蛋白,它們可以通過基因檢測或基因分型檢測來確定。

CFTR蛋白的功能缺陷或缺失導致許多器官細胞中鹽和水的流入和流出不均衡。在肺中,這會造成異常粘稠的粘液積聚,引起慢性肺部感染和進行性肺損傷,並最終導致死亡。囊性纖維化患者的中位壽命在20歲左右。所以,他們急需一款藥物來阻止疾病的進展,挽救生命。

Vertex已經為患者帶來了第一個針對囊性纖維化相關基因突變的藥物。2012年,Kalydeco(ivacaftor)獲得美國FDA批准上市。Ivacaftor是一種CFTR增效劑,旨在透過增加細胞表面CFTR蛋白的門控活性(離子跨膜的能力)來增加缺陷型CFTR蛋白的功能。2015年,Vertex獲批了另一款CF組合藥物Orkambi(lumacaftor/ ivacaftor),新增成分lumacaftor旨在通過增加CFTR到轉運或移動到細胞表面從而增加CFTR功能。

Kalydeco針對的是g551d突變的CF患者,全球大約只有4,900名患者可以服用,它能顯著改善患者的肺功能。Orkambi針對攜帶兩個複製F508de l突變的CF患者,全球約有25000名患者可以從中受益。全球仍然有超過40,000名CF患者不能用這兩種藥物治療。因此,Vertex旨在研究新的治療方案,希望能夠治療90%的囊性纖維化患者。

此次獲批的SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的組合藥物,也是Vertex獲得FDA批准的第3種針對CF根本病因的治療藥物。

 

參考資料:https://goo.gl/YqVbK4

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