2016年02月18日 星期四 23:57:08

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藥華醫藥公布與FDA會議紀錄

2018/03/22 編輯部/整理

說:左起依序為藥華藥台中分公司營運長欒衍棟、藥華藥董事長詹青柳及藥華藥總經理黃正谷。

說:左起依序為藥華藥台中分公司營運長欒衍棟、藥華藥董事長詹青柳及藥華藥總經理黃正谷。

昨(21)日,藥華醫藥(6446)公布接獲上個月與美國食品藥物監督管理局(FDA)面對面開會的會議紀錄,藥華藥將以PROUD/CONTI-PV試驗的臨床報告(Integrated CSR),計畫在未來幾個月加速趕工並儘速送進FDA,作為諮詢Pre-BLA Meeting之依據事宜。

今年2月15日,藥華藥與FDA進行面對面會議,會議中藥華藥向FDA官員說明有關 Ropeg(P1101)在美國進行真性紅血球增生症(PV)有關第一線用藥臨床試驗的相關事項。

會議中,藥華藥在KOL全方位支持下向FDA在座官員做出很深入的說明:藥華藥會以PROUD/CONTI為一個完整性的(integrated)臨床試驗為考量,並將依此一原則將試驗數據撰寫一完整臨床研究報告(integrated CSR)呈送FDA審閱報告。

其中,第12個月的數據會以期中分析(interim analysis)的方式做呈現,而以第21至第24個月期間的臨床數據做為臨床試驗為主要療效指標(primary endpoint)會有顯示Ropeg和HU相比達優越性(superiority)。

會中,藥華藥依據所委託的CRO公司所做的分析顯示,Ropeg持續性的完全血液反應率(durable CHR)達標(p = 0.0126)。此外,根據長期追蹤的臨床試驗結果更觀察到Ropeg對於調節JAK2突變的等位基因負擔(allele burden)的優越性。在整個24個月的治療中也顯示出Ropeg 優越於市面上的傳統干擾素或長效PEG長效型干擾素的安全性。

在會議兩方一同深入討論三大議題,已經取得FDA認同也分別得到明確回應。

  • 議題一:有關受試者的納入/排除條件(inclusion/exclusion criteria)是否可以接受做為註冊用的第三期臨床試驗設計?(註:藥華藥所提出的納入/排除條件係依據PROUD/CONTI的臨床試驗設計)由於早期的PV病患很少有脾臟腫大的現象,FDA同意PROUD/CONTI的納入/排除條件。
  • 議題二:此試驗設計是否可被接受,並做為註冊用的第三期臨床試驗(Pivotal Study)?FDA表示可以接受HU為主要的對照藥,但對於那些只需要放血或阿斯匹靈的年輕病患群組,因為不再使用HU,對P1101極為有利,FDA希望能有更明確的說明。藥華藥表示對此將會提供相關文獻補充説明。(附註:這部分比Proud/Conti 來比對p1101更有利。)
  • 議題三:以第21個月至及第24個月的完全血液反應率(durable CHR)加上臨床用藥期間,脾臟沒有增大(以觸摸方式評估)做為主要療效指標。

FDA是同意的但希望藥華藥提供相關文獻說明這兩個時間點是否為最恰當,FDA也同意用觸摸方式評估脾臟是否腫大,但對那些脾臟腫大的病患,FDA希望藥華藥提供測量的方法。(註:在PROUD/CONTI-PV的主要療效指標中,包含恢復正常的脾臟大小)脾臟腫大是PV病患的特徵,藥華藥與會成員代表把 PROUD/CONTI-PV所呈現的數據向FDA進行說明,FDA同意以觸摸方式評估脾臟沒有增大作為主要療效指標,是非常大的突破。

參與此次會議的國際知名的權威意見領袖(KOL)們分享他們和這群官員互動表示,過去十年來,這群FDA血液疾病的法規專家們一直在帶領全世界MPN(骨髓增生性腫瘤)這個領域的新藥發展,其中Jakavi的核准就是他們的代表作。正在進行中的臨床試驗也不少,光是去年FDA就經手30多個臨床試驗,不過這些臨床試驗都是關於骨髓纖維化(MF)。藥華藥的Ropeg是做為PV第一線用藥,對這群FDA官員來說是極度陌生的。藥華要在經過三次的會議,以及KOL積極參與及前FDA官員的協助溝通,能與FDA取得共識,實屬不易。

藥華藥委託的CRO公司(PSI)的專員,近來因藥華藥血小板增生症(ET)的臨床計畫案和FDA官員又有交流,該專員轉達了FDA信息:官方對於藥華藥公司的代表成員以及受邀與會的關鍵意見領袖們有極佳的印象,他們咸希望能夠多給予本公司更多支持。

藥華藥目前正委託專業公司加速整理 PROUD/CONTI-PV試驗的臨床數據,將以一完整性的PROUD/CONTI-PV試驗的臨床報告(Integrated CSR)送件,計畫儘快在未來幾個月內呈送FDA審閱報告,作為諮詢Pre-BLA Meeting(新藥查驗登記送件前會議)的依據。

文章分類 全球新聞

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