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AveXis肌肉萎縮症新藥 獲日本先驅審查指定產品

2018/03/28 編輯部/整理

未命名

今(28)日,專注於基因治療,並致力開發遺傳神經系統疾病的AveXis宣布,旗下用於治療最嚴重類型脊髓性肌肉萎縮症的產品-AVXS-101,獲日本厚生勞動省授予先驅審查指定制度(Sakigake Designation System)的產品。 

先驅審查指定制度,是日本於2014年發表加速具新穎性藥品/再生醫療產品/醫療器材的研發與上市的策略,並提供一系列的優先和鼓勵政策支持。其中包括,早期開發階段就提供優先諮詢、評估;縮短新藥申請的審查期限等優先審查新藥上市核准的政策。 

也就是說,若獲得日本先驅審查指定的新藥,最快可能在6至12個月內就可以獲得批准。

AveXis旗下產品AVXS-101是一種基因療法,曾被美國FDA授予治療所有類型的脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)孤兒藥和突破性治療認證,以及用於治療最危及生命的神經遺傳疾病第一型SMA快速通道認證。

目前,AVXS-101在小型一期研究中,接受單劑AVXS-101注射的15例SMA嬰兒患者,在第20個月時全部存活,而且大多數時間都不需要仰賴呼吸器,也未發現重大的安全性問題。 

AveXis總裁兼執行長Sean Nola表示,「公司對於獲得日本厚生省這一指定,感到非常開心,同時也看到日本政府的決心,即迫切需要一種新的治療方法來治療診斷為1型SMA的患者,並且可以加強AveXis與監管機構之間的討論,以加快與AVXS-101的批准。」

這意味著,AveXis產品AVXS-101,可能在2018年或者2019年年初就可在日本獲得批准。 

AveXis監察暨品質長James L’Italien表示,「我們期待繼續與日本以及全球監管機構密切合作,努力為SMA患者及其家屬提供盡可能安全和高效的基因療法。」

 

閱讀原文:https://goo.gl/MHksdS

 

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文章分類 全球新聞, 國際快訊

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