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類器官技術…癌症藥新希望

2018.04.07 文/蔡雅筑(鑽石生技投資分析室分析師)

今年2月,知名期刊《Science》在腫瘤治療傳來重大突破,英國癌症研究中心Nicola Valeri教授成功以「類器官」(organoid)技術,體外培養出71位消化道癌症病人的衍生類器官(Patient-derived organoids,簡稱PDOs),這些PDOs無論是表現型或基因型都與原發病人腫瘤具有96%的高相似度。而由於所用組織都是取自於之前測試過Regorafenib或TAS-102等藥物之臨床1/2期的病人,比對病人後續治療結果發現,PDOs平台對有效藥物之預測準確率高達88%,而在預測無效藥物其準確度更高達了100%,為癌症新藥研發與精準醫療帶來驚人改變。

類器官的技術最早可追溯到1987年,當時科學家開始試圖將細胞進行3D維度的培養,但礙於技術障礙,類器官的技術一直到2010年初期才隨著幹細胞技術的突破而開始蓬勃發展,2013年時《The Scientist》科學人雜誌還將此技術評選為年度科學最大突破之一。其實去年11月《Nature Medicine》中,英國劍橋癌症研究中心就已成功創造出小於 0.5 公分的迷你肝癌類器官,並成功在 29 種藥物中,找出一種對肝癌具療效的ERK蛋白質抑制劑,此研究當時被視為肝癌研究的重大里程碑。

本次Nicola Valeri教授的研究,則進一步確立了類器官技術在藥效精準預測上的可行性,荷蘭著名幹細胞與類器官研究中心- Hubrecht 研究所的Hans Clevers教授就表示,此研究是第一次以大量的病人數據,來證實PDOs對癌症藥物的精準預測能力,而這絕對是此領域的關鍵研究,預期未來PDOs技術的主要應用會是在「新藥研發」與「精準醫療」兩部分。

在「新藥研發」方面,過去癌症藥物研究都是先做體外細胞測試,之後再進入動物實驗,然而無論細胞實驗抑或動物實驗,與人體仍有極大的差距,這也造成了藥物研發的高失敗率,而PDOs技術有很大機會以更小的成本與動物生命損失,提高藥物開發成功率,並拉近研發與臨床的距離。根據Statista統計資料顯示,2016年全球藥廠在藥物開發上的花費高達1570億美金,而到2022年恐將超過1,800億美金。如果未來PDOs的技術純熟,成為高精準的常規預測後,隨藥物開發成功率的上升與開發成本的下降,醫藥產業可能將會掀起一波大變革。

「精準醫療」則是近年世界各國重要的研發方向,諸如英國的「十萬基因體計畫」,將10萬名病人做完整的基因組測序,藉以得到完整癌症及罕見病的相關基因組資訊。美國前總統歐巴馬提出的「精準醫療計畫」,將蒐集100萬名病人基因、環境和生活方式,整合大數據結果以提供癌症、心臟病與糖尿病等疾病的精準醫療分析。中國在2016年起也緊鑼密鼓推動「十三五規劃 」,預計在2030年前,將投資600億元於精準醫療產業與研發。

這些計畫大多是希望藉由大數據與基因型分析,找出能精準預測患病機率與個體對藥物反應與否的生物指標,然而這些預測要達到足夠的準確率,需要極為龐大的數據與病人樣本,由於數據資料尚未充足,目前只能對少數癌症標靶藥物能有較好的預測準確度,而PDOs則是跳過基因型分析,直接測試病人PDOs對藥物之反應程度。

未來,PDOs將為新藥研發與精準醫療帶來驚人改變,鑑於於此技術未來的驚人潛力,近年開始有許多新創公司率先卡位類器官相關服務,如美國、澳洲都有生醫公司,專一性培養病人腫瘤類器官,再透過藥物篩選實驗找出最適合療法,目前在大腸直腸癌與肝癌的類器官培養上,進展不俗。

PDOs能加速藥品開發速度,提高成功率及降低成本,非常適合用於發展小型精緻化的個人醫療服務。

臺灣在研發經費上無法與大國競爭,更應重視布局於此種關鍵技術,若能早期確立定位,充分利用社會與醫療資源,臺灣在精準醫療的發展指日可待。

(本文由鑽石生技投資分析室提供)

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