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《FDA Voice》

藥物評估暨研究中心主任說明CSR試點計畫

2018/04/03 編輯部/整理

圖為美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(取自Endpoints)

圖為美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(取自Endpoints)

此前,美國食品藥物監督管理局(FDA)曾發生,有一專家不顧其他委員反對,批准了第一款罕見疾病-杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)新藥。

那麼,不少人內心中有著疑問,美國FDA在藥物批准決策的過程中,是依據何種資料判斷?其決定過程又為何? 

面對外界的「關心」,美國FDA局長Scott Gottlieb曾在今年1月發布新聞指出,為了實現FDA提高臨床資訊透明度的目標,FDA將進行新的試點項目,在NDA(新藥申請)核准後,揭露CSR(臨床研究報告)中的某些訊息。 

最近,美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(上圖為本人),又親自在FDA官網上,向外界說明臨床資訊透明度的計畫。 

Janet Woodcock指出,確保藥物在申請的適應症下,是合乎安全,並且有效。雖然是老掉牙的話語,但執行起來,卻不是一件簡單的工作。 

因為衡量藥物,不只從開發者提供的療效證明,還得評估藥物可能帶來的健康風險,這些都是需要復雜的專業知識。

也因此,很多時候,監管機構自己都很難向民眾解釋清楚,為什麼一個新藥獲得批准,而另一個卻吃了閉門羹。而且,這可關乎一個公司動輒幾億,甚至幾十億的市值的變化。

為了解決政府監管部門與社會間的資訊距離,美國FDA新藥審評中心的專家想了又想,找到了答案。 

雖然,以目前這個答案並不完美,但是至少提供了一個方案,而這個方案就是CSR(臨床研究報告)。

過去,這些訊息被視為機密,因為CSR是新藥開發商為了獲得批准,在FDA準備的臨床研究文件,這也是提供科學專家委員專門用的「數據包」。

不過,CSR內容龐大包羅萬象,對新藥的療效和安全性做了全面的測試評估。所以,這些數據文件彌足珍貴,內含許多寶藏。其中包括,重要的療效試驗的完整描述,像是試驗方案,試驗過程中所做的修改,以及對所有的試驗結果的解釋。

而在FDA選擇9個試點廠商中,第一個揭開新藥核准過程中的面紗,便是嬌生(Johnson & Johnson)旗下的楊森藥廠(Janssen)產品-Erleada(Apalutamide)。

該藥物在2017年9月21日獲批,是第一個FDA批准的非轉移性去勢療法無效前列腺癌(castration-resistant prostate cancer,CRPC)的治療藥物。

另外,Apalutamide也是史上第一次以無轉移生存期(metastasis-free survival, MFS)作為臨床試驗結果,或終點指標批准的新藥。

據瞭解,第一個CSR報告,橫跨了891頁的篇幅,其中對於研究方法的第三章就有了50頁之多。從臨床設計概述到生物標誌、從患者納入標準到排除標準、從劑量給藥到療效評估,林林總總,一覽無餘。

圖為CSR報告

所以,美國FDA相信,揭露Apalutamide研究報告的主體、議定書和修正案、每個參與產品的樞紐研究的統計分析計劃,以及最重要的,FDA醫學評審員撰寫的摘要,記錄數據的評估、建議的標籤或其他要求以及支持安全有效使用的其他重要數據,將有助於社會更深入的瞭解這個新藥審查是如何被決定的。

當然,FDA也對這些報告進行必要的編輯,剔除了涉及商業機密的信息,和個人隱私。Janet Woodcock強調,「不會有患者個人的數據。」 

Janet Woodcock還補充,「這樣做的目的,是分享評估臨床試驗最完整的摘要信息,並且這些試驗能夠幫助FDA判斷藥物是否安全有效。」

最後,Janet Woodcock表示,「除了Apalutamide,FDA還會陸續發布多達9個獲批新藥的CSR。」

 

閱讀原文:https://goo.gl/Sm2dB2

 

文章分類 國際快訊

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