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告別長期輸血!

Bluebird bio基因治療結果喜人

2018/04/20 編輯部/整理

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今(20)日,Bluebird bio公佈了兩項臨床研究結果,新型基因療法LentiGlobin可使輸血依賴型β地中海貧血(TDT)患者,免於或減少長期輸血的情況。

據瞭解,最新完成的Northstar(HGB-204)和正在進行的HGB-205研究,已經評估了LentiGlobin療法的安全性和有效性。結果表明,大部分患者在接受兩年或兩年以上治療後無需輸血。 

TDT也稱為重型β型地中海貧血症(β-thalassemia major)或是Cooley’ sanemia,是一種遺傳性血液疾病。如果,沒有得到及時治療,在生命的最初幾年可導致死亡。 

目前,治療TDT的先進療法是異體造血幹細胞移植(HSCT)。HSCT的併發症,包括可能在治療中死亡、移植物衰竭、移植物抗宿主疾病和機會性感染的重大風險,特別是由非直系血親匹配的HSCT。 

而此次,Bluebird bio開發的LentiGlobin,獲得美國食品藥物監督管理局(FDA)、歐洲藥品局(EMA)頒發的孤兒藥資格,並用於治療β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病(SCD)。 

此外,美國FDA還為LentiGlobin頒發突破性療法認定;同時,LentiGlobin也獲得了FDA的快速通道資格、EMA的PRIME資格。 

美國芝加哥Ann & Robert H. Lurie兒童醫院地中海貧血科主任,論文的主要作者之一Alexis Thompson指出,「在這次試驗中,使用LentiGlobin基因療法的一次性治療,對TDT患者產生了積極的結果,在兩項1/2期研究中,22名患者中,大多數在接受了兩年或更長的治療後,免於輸血而且沒有意外或難以控制的副作用。」 

因此,Alexis Thompson認為,基因治療可能成為TDT的有效治療手段。 

此外,Bluebird bio醫學長Dave Davidson表示,「我們希望正在進行的LentiGlobin關鍵試驗,能使多基因型患者的血紅蛋白表達能進一步正常化。同時,我們也在今年首次申請歐盟監管部門,並繼續與調查人員和監管部門密切合作,來完成我們的試驗,為患者提供新的治療選擇。」

 

 

閱讀原文:https://goo.gl/nuZzTV

 

 

 

 

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