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羅氏終止罕見疾病SMA的新藥開發

2018/06/06/編輯部

羅氏終止罕見疾病新藥開發(圖片來源:網路)

羅氏終止罕見疾病新藥開發(圖片來源:網路)

羅氏(Roche)宣布將結束神經保護化合物Olesoxime的研究開發,並停止olesoxime 治療脊髓性肌肉萎縮(SMA)的臨床試驗,羅氏表示,在最近的18個月的臨床試驗分析,Olesoxime可能導致運動神經的功能惡化。

SMA在染色體5q13的基因重排位點

SMA在染色體5q11-q13的基因重排位點

 脊髓性肌肉萎縮症是染色體隱性遺傳的罕見疾病,若父母都是致病基因的帶因者,子女就有1/10000的機率得到該疾病。

SMA的發展 (圖片來源:JAMA Neurology)

SMA的發展
(圖片來源:JAMA Neurology)

 回顧SMA的發展,1891年首度由Werdnig報導,他認為肌肉無力症嚴重的程度會因人而異,經過一個世紀的發展,科學家將SMA分為三種類型,制定了標準的治療流程;1995年SMN基因也被確定是SMA的致病基因,在過去的20年越來越多的臨床治療方法被開發,也讓醫界激起了對治療SMA的信心。

 2015年羅氏以1.2億歐元收購了Trophos的藥物,耗費3年的時間研發,不得不承認在這開發的過程中遇到了很多難題,這些困難集中olesoxime最適合的劑量,以符合臨床III期的試驗。

 但最後的結果還是不甚滿意,今年4月,公布的臨床試驗,顯示患者用藥後確實有所改善,但olesoxime的療效會隨著時間的累積而消失,直到第18個月的臨床試驗結束,發現olesoxime的療效已經不在。

 代表羅氏的醫學博士Sangeeta Jethwa,隨即也在TreatSMA協會上發表終止Olesoxime研究開發的宣言。

 然而羅氏仍然致力於SMA的研究,與瑞士藥廠共同研發的口服SMN2基因剪接修試劑RG7916會繼續進行臨床試驗。Sangeeta也表示,「非常感謝參與研究的人員與SMA的患者的貢獻,這些都是啟發我們研究的泉源。」

 

 資料來源:https://www.treatsma.uk/2018/05/roche-stops-olesoxime-development/

 閱讀延伸: https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/1107831

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