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Voyager帕金森氏症基因療法 獲FDA再生醫學先進療法認定!

2018/6/22 整理/編輯部

未命名

開發神經疾病療法的生物醫學公司Voyager Therapeutics今(22)日宣佈,美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法(RMAT)認定,該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動(motor fluctuations)的帕金森氏症患者。

帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病,影響美國約100萬人口,全球約700-1000萬人口。雖目前多數帕金森氏症患者的病因尚不清楚,但該疾病的運動症狀是由於產生神經傳遞物質多巴胺的中腦神經元缺失所引起的。目前還沒有能有效減緩或逆轉帕金森氏症進展的療法,左旋多巴仍是該疾病的標準治療方法。

其中,據估計,高達15%的帕金森氏症患者具有難治性藥效波動,左旋多巴也無法有效控制。藥效波動指患者對治療的反應變差,經歷較長時間的運動緩慢和僵硬,用藥也無法達到最佳效果,此一時期稱為「關閉期(OFF-time)」。藥物起效的時間,也就是「開啓期(ON-time)」也變短。為這類患者提供有效的疾病緩解,成為醫藥領域亟待解決的難題。

而Voyager Therapeutics的主要開發管線VY-AADC基因療法載體,有望為這類患者提供有效治療。

帕金森氏症的運動症狀很大程度歸因於中腦黑質中多巴胺神經元的死亡,這部分神經元能在AADC酶的催化下,將左旋多巴轉化為多巴胺,釋放到殼核(putamen)中的多巴胺受體。

在晚期帕金森氏症中,黑質中的神經元退化,殼核中的AADC酶也顯著減少,限制了大腦將左旋多巴轉化為多巴胺的能力。然而,殼核中的內在神經元並不退化。

VY-AADC由腺相關病毒-2衣殼和啓動AADC基因表達的巨細胞病毒啓動子組成,可以將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核神經元中,繞過黑質神經元,使殼核中的神經元表達AADC酶,將左旋多巴轉化為多巴胺。

因此,VY-AADC有望持久地增強多巴胺的轉化,透過一次性施藥,恢復患者的運動功能並緩解症狀,從而提供具有臨床意義的改善。

VY-AADCRMAT認定根據在帕金森氏症患者中正在進行的1b期臨床試驗數據。此試驗期間,一次性使用VY-AADC,證明患者運動功能的持續改善,同時大幅減少每日口服左旋多巴和其他帕金森氏症藥物的使用。在該試驗中,VY-AADC的輸注已被良好耐受,迄今未出現與載體相關嚴重不良事件(SAE)的報告。

 Voyager監管事務和質量保證副總Robert Pietrusko表示,「RMAT認定代表了此項基因療法作為帕金森氏症潛在治療方案的一個重要里程碑,我們期望通過RMAT認定與監管機構密切合作,為VY-AADC的開發提供指導,以便有效地支持這款藥物獲得批准。」

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