2016年02月18日 星期四 23:57:08

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FDA公布最新基因治療指南草案

2018/07/12/編輯部

(圖片來源:網路)

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美國食品藥品監管局(FDA)昨(11)發布三份關於針對特定疾病類別的基因治療產品開發的新指導文件草案。這是該機構為前三種批准的基因治療產品發布的特異性指南,與基因治療製造上的指導,一旦最終確定,這些草案指南將取代FDA在2008年4月(CMC)和2006年11月(RCR和LTFU)發布的先前指南。

基因療法現在已成為一些患者的治療首選。這些平台可能會有治療和治愈上面臨疾病一些棘手的問題。然而如何在開發這些產品,使監管機構審核並遵守法規,將有助於為這個新市場的持續發展奠定更好基礎。

FDA去年,宣布了再生醫學綜合政策架構,其中包括描述加速計劃的指南,例如突破性治療指南和再生醫學高級治療(RMAT)指南,這些可能適用於這些治療的公司。但這次FDA再為基因療法的開發,審查和批准推出新的補充政策。

去年, FDA批准了三種獨立的基因治療產品,包含諾華(Novartis)的B細胞淋巴白血病基因療法、Gilead和Kite共同研發的B細胞淋巴瘤基因療法、以及Spark的視網膜營養不良基因療法。說明基因療法正在許多領域進行研究,由於某些面臨的問題可能存在不確定性,因此FDA發布了三份關於針對特定疾病類別的基因治療產品開發的新的指導文件草案。

新的草案將作為現今,全面架構的基石,幫助大家推進基因治療領域,同時確保新產品符合FDA的安全性和有效性的黃金標準。以下為FDA發布疾病特異性基因治療指南:

血友病的人類基因治療

目前正在開發用於血友病的基因治療產品作為單劑量治療,其可以長期產生患者中缺失或異常的凝血因子。為了確定這些產品的正確發展途徑,我們正在發布針對血友病治療的基因治療產品的新指南草案。一旦最終確定,這一新指南將提供有關FDA目前關於臨床試驗設計和臨床前考慮因素的思考的建議,以支持這些基因治療產品的開發。

除其他要素外,指南草案還提供了關於替代終點的建議,這些建議可以由尋求加速批准用於治療血友病的基因治療產品的申辦者使用。

視網膜疾病的人類基因治療

另一個快速發展的領域是標靶治療視網膜疾病的基因治療產品。視網膜疾病的人類基因治療指導一旦完成,將有助於那些開發基因治療產品的各種視網膜疾病影響成人和兒童患者。

目前在美國進行視網膜疾病臨床試驗的基因治療產品通常通過玻璃體內註射(進入眼睛的液體部分)或通過視網膜下注射(在視網膜下方)進行。在一些情況下,基因治療產品被包封在要植入眼內的裝置中。

這份新的指導文件將重點關注視網膜疾病基因治療特有的問題。該文件提供了與此類產品的產品開發,臨床前測試和臨床試驗設計相關的建議。

罕見疾病的人類基因治療

大約80%的罕見疾病是由單基因缺陷引起的,大約一半的罕見疾病都會影響兒童。由於大多數罕見疾病沒有批准的治療方法,因此存在顯著的未滿足需求。

人類基因治療罕見疾病指南一旦定稿,將為這些基因療法的臨床開發計劃的所有階段提供臨床前,製造和臨床試驗設計的建議。這些指南將幫助申請者設計臨床開發計劃,其中可能存在有限的研究人群規模,潛在的可行性和安全性問題,以及與有效性解釋相關的問題。

另外FDA提供了三個現有指南的新的更新,解決了與基因治療相關的製造問題。

第一份指南提供,化學,製造和控制(CMC)人類基因治療研究新藥申請(INDs)訊息,向研發公司提供有關如何提供足夠的CMC訊息以確保安全性,身份,質量,純度和強度的建議/研究基因治療產品的效力。

第二份指南提供關於在基於逆轉錄病毒載體的基因治療產品的製造過程中正確測試RCR的其他建議。以及在接受基於逆轉錄病毒載體的基因治療產品的患者的隨訪監測期間。具體而言,指南草案建議確定和測試材料的數量。

第三份指南提供人類基因治療產品管理後的長期隨訪提供了有關設計長期隨訪(LTFU)觀察性研究的建議,以收集基因治療後延遲不良事件的數據產品。

由於基因療法這樣的新平台所固有的一些額外的不確定性,包括與治療效果的持久性有關的問題,以及如果基因不能正確插入的脫靶效應的理論潛力。

一旦最終確定,這些草案指南將取代FDA在2008年4月(CMC)和2006年11月(RCR和LTFU)發布的先前指南。

自從這些指導首次發布以來,基因治療領域發展迅速。因此,FDA正在更新這些指南,為研發公司提供最新的。

FDA表示,「我們的目標是幫助促進該領域安全有效的產品開發。我們將繼續與產品贊助商合作,幫助更有效地開發和批准這些創新基因療法,同時實施必要的監管控制,以確保最終的療法既安全又有效。我們還將盡可能充分利用我們的加速計劃,如突破性治療指定和再生醫學高級治療指定。」

 

資料來源: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm613026.htm

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