2016年02月18日 星期四 23:57:08

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《2018 BTC會議》專家演講實錄

議題四:發展產業生態鏈,建構友善法規環境

編輯部整理

議題四

2018年BTC會議第二天(5日)上午進行第四場議題「發展產業生態鏈,建構友善法規環境」,由衛福部部長陳時中主持。

 邀請台北醫學大學特聘教授黃彥華、台灣生物產業發展協會理事長李鍾熙、國家衛生研究院副院長司徒惠康、美國杜克大學醫學院教授周賢忠、衛福部政務次長何啟功共同與會探討。

由於昨日(4日)衛福部甫發布「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」修正條文(簡稱特管辦法),開放6項細胞治療技術,加上完成研擬的「再生醫療製劑管理條例草案」已進入行政院審議階段,法規上的最新進展,讓本場議題吸引更多關注與熱烈討論。

 

陳時中

陳時中。

 陳時中: 將持續以建立友善法規環境為方向,協助生技產業建構完整產業鏈

陳時中開場引言時表示,每年的BTC會議都提供政府與產學界很大的推動力量與方向。政府是個大機器,政策法規的跟進速度可能較慢,但過去一年,衛福部確實做了不少努力,也有不錯的成績。

對外,台灣已成為國際醫藥法規協和會(ICH)正式會員,寫下台灣參與國際醫藥技術性合作組織的重要里程碑,他個人今年也參與並擔任APEC的生命科學論壇執委會主席。

對內,成立「生技法規諮議委員會」,針對智慧醫療、再生醫療、精準醫療等皆完成相關法規準備。已完成公告「通訊診療辦法」、「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」修正條文(簡稱特管辦法)。

而目前大家關心的醫療器材管理法已在立法院等待審議,而研礙中的「再生醫療產品管理條例」(簡稱再生醫療條例),預計在今年會期內提報行政院。

至於「精準醫療分子檢測產業實驗室檢測與服務管理指引」也有預計在明年初公告實施,希望提升精準醫療分子檢測產業實驗室檢測與服務之品質。

陳時中表示,未來將會持續以建立友善法規環境為方向,協助國內生技產業建構完整的產業鏈

黃彥華

黃彥華。

黃彥華: 台灣在人類細胞與幹細胞衍生物尚無規範,是下一階段努力方向。

第一位主講人黃彥華以「再生醫療法規之建置與產業未來展望」為題表示,細胞治療與再生醫療提供一個新興的治療方式,降低老化需求並給予醫療未滿足疾病可能的疏解方式,將是未來新核心醫療領域。

 她表示,自1997年以來,全球核准上市的細胞治療產品有55個,其中韓國占比達36%,但台灣迄今尚未有核准上市的細胞產品,目前進度最快的在臨床二期。

若從市場規模來看,2012年北美幹細胞市場規模僅2000萬美元,估計至2020年將擴增至1.2億美元,市場成長空間相當大,故被視為一個全新的醫療領域。

黃彥華指出,全球臨床試驗的細胞型態主要分成二大類型:免疫細胞與間質幹細胞。而幹細胞市場的首要考量是安全性,其次為有效性,與大分子、小分子藥物不同,幹細胞是上帝的恩賜,不能被專利,故取得細胞的獨特性、培養細胞的方式、擴增與穩定性是重要關鍵。也因此,客製化的細胞產品之製程品質風險高,且是個高價市場。

黃彥華以FDA於去年8月與10月間分別核准通過的CART療法-諾華旗下治療急性淋巴細胞白血病(Leukemia)的Kymriah,以及美商Kite開發的治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)-Yescarta療法為例,每人的療程費用分別高達47.5萬美元、37.3萬美元。Kymriah原本預估會有600個病患,但上市後第一季實際僅有25人,而Yescarta上市後第一個月亦只有5位病患。因此,到底有多少病人可以負擔這種昂貴的治療?

黃彥華呼籲,由於組織來源與製程將影響細胞藥物特性,如何找到合適的細胞用於不同的病患,還要兼顧穩定性、有效性,以及平價的治療來嘉惠病患? 她認為,必須建立細胞藥物仿單,落實異體移植之細胞產品開發,才可提供大量穩定細胞並降低費用,嘉惠病患。

黃彥華認為,細胞療法已成為新興醫療趨勢,台灣在產業鏈中不可缺席,並要占有一席之地,但眼下仍有五大挑戰:1、完善友善法規;包括建置細胞治療藥害與保險制度。2、培育高階領域專業人才;包括藥學專家、醫工人才、細胞基礎人才,特別是細胞治療與再生醫學領域專業人才培育。3、建立細胞藥物仿單以銜接個人化細胞精準醫療;4、擴大再生醫學周邊產業;包括高規格大型細胞處理中心、細胞貯存產業等。5、醫療數位科技對接。

其中,在法規方面,她特別表示,儘管過去一年台灣在細胞治療與再生醫學法規上都有長足的大躍進,但針對人類細胞與幹細胞的衍生物,目前尚無法規規範,將是下一階段的努力方向。

李鍾熙

李鍾熙。

李鍾熙: 未來將是以提供檢測為主、藥物為輔助的診斷治療新商業模式。

李鍾熙在「精準醫療正驅動產業生態及法規變革」的演說中表示,精準醫療在癌症治療已有長足進展,不但診斷工具多元,療效也逐步提高,甚至連保險制度也開始涵蓋精準醫療,可以說已經真正走出實驗室。

 他表示,Google提供員工的醫療保險中就涵蓋了癌症基因檢測,代表市場接受度逐步提高,以基因為指引的精準醫療新時代己經來臨。

在此趨勢下,他認為精準醫療正在改變「醫療行為」與「產業生態」他總結四大變革,包括 :

一、檢驗診斷由「症狀表徵」進入到基本的「分子層面」。過去以症狀為主的部位性診斷如今已進入到廣泛的、以基因與蛋白質為主的分子層面診斷,使我們可以看到更全面的問題。

二、診斷與治療互動更密切,臨床應用複雜度提高,同時產品與服務結合,監管複雜度也同步提高,可說是一個全新次檢測服務產業的成形。李鍾熙表示,未來走向將是以診斷治療為主的服務,提供以檢測為主,藥物為輔助的新商業模式。

三、科技發展迅速,臨床需求迫切,法規及審批腳步加快,必須不斷提出新的法規,兼顧時效與安全。李鍾熙指出,精準醫療為新藥及新療法的研發提供工具,帶動了新公司的崛起。

四、群體資訊共享,大型群體醫療健康及生物資料庫紛紛建立。藥廠開始以更全面的照護為新方向,走向全健康管理。

五、醫療資源開放共享互助,驅動大量醫療創新。

他最後提出七大法規與政策建議,期盼台灣在精準醫療時代來臨中,取得產業與市場先機。七大建議分別為:1、發展企業化之獨立專業檢驗產業;2、持續推動兼顧前瞻、時效及安全之相關法規;3、加速核定精準醫療基因檢驗之健保給付;4、開放公共健康醫療資料庫,加速精準醫療發展;5、積極支持具亞洲華人特色之精準醫療臨床研究以取得市場先機;6、結合台灣資通訊半導體優勢及資源,發展精準醫療相關檢測診斷工具及平台產業;7、擴大醫事人員之精準醫療教育,並培訓諮詢師人才。

司徒惠康

司徒惠康。

司徒惠康: 台灣biobank計達31家,整合已到了必要性與迫切性。

在探討「我國人體生物資料庫(biobank)整合之挑戰與契機」議題上,司徒惠康指出,過去biobank是個冷門題目,直到2000年基因圖譜完成定序後,隨著隨著各種組學(omics)的發展與技術進步,biobank不再是biobank,而是resource center(資源中心)。

 他表示,將來,在整合新科技浪潮下,藥物開發、儀器設計等都需要生物記號(biomarker)作為輔助,biobank將扮演相當關鍵的重要角色。此外,因地域與人種不同的關係,許多國家都積極建立符合自己地緣的生物資料庫,發展自己的生物記號。

台灣在2010年正式公布「人體生物資料庫管理條例」後的一年內,相關配套法規即陸續完成,目前,全台北、中、南核可的生物資料庫共計31家,包括由國家型計畫支持之大型資料庫、醫學大學結合附設醫院之聯合型資料庫,以及機構獨立運作之資料庫,速度上雖快,但時至今日卻也潛藏著發展困境。

司徒惠康直言,台灣biobank的整合已到了必要性與迫切性。他指出,包括近5成機構在過去4年未有申請及核准的研究案;現有31家biobank的使用率低極低,檢體品質及資訊完整性難以評估,因為缺乏營運誘因,以致影響繼續投資及維護意願。

司徒惠康也提出前瞻性解決建議,包括建立國家級biobank整合平台,建立以國家為基礎的生物資料庫運作,成立人體資料庫合作聯盟,建立單一窗口的服務模式,建立檢體取得、出入庫、臨床搭配等的SOP流程,加速審核機制,並提供雲端化的系統,使其與國際機構與生技產業能有更好的合作關係。

此外,他也建議提升臨床醫師協助收案的誘因,希望將來的聯盟機構能夠提供獎勵支持,讓臨床醫師能夠依賴。有些醫師若不願意分享入庫檢體,也需考慮從法規及操作面著手改變。

他最後並以歐盟BBMRI-ERIC為借鏡。BBMRI於2013年成立,三年內發展成超過225個來自30多個不同國家的生物資料庫及生物資源相關機構所組成的聯盟,是歐洲最大的研究組織之一。

他認為,台灣的發展方向與歐盟相似,台灣的biobank也能朝整合平台方向發展,成立類似的人體生物資料庫聯盟,做為台灣重要生醫研究資源,對於台灣生醫產業創新及醫療健康事業的發展將有極大助益。

周賢忠

周賢忠。

 周賢忠: 健保資料庫要能跟生物資料庫結合,須搭配統計發展數據的質與量。

周賢忠教授原任職美國杜克大學,現借調美國FDA生物統計辦公室。他以美國為例,就數位醫療未來展望進行分享。

 他表示,數位醫療緣起於2016年美國國會21世紀醫療法案(21st Century Cures Act),國會並要求FDA在很短的時間內完成落實法案的方法。因此,美國FDA迅速組織了工作團隊,隨即在2017年12月頒布了「數位健康創新行動辦法(Digital Health Innovation Action Plan)」。

這項計畫將重新審視數位健康的相關應用與技術的產品監督,包含可穿戴式數位健康設備(SaMD)和嵌入式醫療設備軟體(SiMD),以協助廠商開發數位健康產品,FDA希望能開發更好的產品,在進入商品化後,能執行真實數據處理。

周賢忠指出,在這個時代,全球都在摸索數位與醫療結合的途徑,美國也希望能利用這個計畫建立專業、完善及友善的法規。並將重點放在再生醫療、精準醫療、現實世界資料(RWD)及證據(RWE),期結合IT、臨床、統計上的各種具有意義的資訊,以適應變革。

 不過,這個系統也面臨了幾個主要問題,包含:個資問題及數位安全,這在現下都是非常嚴重的問題;如何制定資料管理(data management)及大數據中心(data warehouse)的法規也是個挑戰。

 在大數據分析上,必須要由好幾個資料庫合成一個中心,也需要制定法規來管理數據的收集與實行;他表示台灣能有很好的健保資源,正是因為通過1997年美國FDA頒布的part 11complianc electronic records,因此賦予健保數據有很大的公信力,但隨著科技不斷精進,美國FDA現在強調必須修改part 11complianc electronic records。

 未來,我們也必須要修改更新的法案,台灣的健保資料庫一定要能跟生物資料庫結合,數據的質量與真實性需要有規範來背書,更重要的是要必須搭配統計來協助發展。

 周賢忠同時建議,台灣不要去摸索別人已經建立的,我們要跳過摸索期,充分利用別人已經完成的工作,在符合自己的需求下,來執行和開發數位健康計畫。

他並認為,台灣在安全監控上已經有很好的基礎,可延伸個性化醫療在安全監測和訊號的檢測,也可透過業界與學術界的合作延伸臨床試驗/臨床數據檢查。

何啟功

何啟功。

 何啟功: 持續法規環境的建置上,呼籲各部會能一起參考共同努力。

何啟功報告衛福部過去一年在「新興醫療法規環境建置」的成果。他首先表示,各行各業服務越廣越深,很多新法規的建制很難跟上快速的變化。大家強調醫療法規要鬆綁與國際接軌,但他認為,在法規健全化的同時,仍必須先以民眾的安全性為前提。

他表示,目前在再生醫療、數位醫療、精準醫療上,皆有參考「美國21世紀醫療法案」與「日本再生醫療促進法」,以執行我國再生醫療的架構管理與推動。在精準醫療方面,也借鏡國際規範研擬分子檢測實驗室管理指引與執行計畫,預計明年一月能上路。

何啟功進一步說明,衛福部在數位醫療法規需求的建構概況,從研發面來說,已經建構了人體試驗相關規範,使得臨床資料能取得與再利用;也建構了分子檢測實驗室管理指引(LDTS)作為創新產業模式;以及醫療器材管理辦法,以利新興醫療器材研發。

在醫療應用面上,也建構了通訊診療治療辦法以擴充遠距適用範圍;另外,也建構醫療個資認定與匿名化處理準則;在產品面上,已參考美國提出的Digital Health Innovation Action plan,目前已經批准台灣數位醫用軟體相關的醫療器材許可證1355張。

何啟功強調,回顧去年BTC會議後,衛福部聽到大家的需求與建議,不斷精進審查法規環境,除了成立生技法規策略諮議會外,也積極將CDE行政法人化,納入醫療器材專法(草案)列入持續推動法案,同時完成加速藥品臨床試驗計畫審查時效。

他表示,衛福部將持續關注執行結果,並同步評估分析國內執行的可能性,也呼籲希望各部會能一起參考共同努力。

 

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