2016年02月18日 星期四 23:57:08

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全球首例!仁新LBS-008取得FDA「罕見兒科疾病認定」

封面_仁新

仁新團隊(來源:本刊資料照片)

成軍僅兩年,仁新醫藥(6696)再獲美國政府肯定,今(18)日宣布旗下新藥LBS-008以斯特格病變(Stargardt Disease)適應症,取得美國食品藥物管理局(FDA)的「罕見兒科疾病認定」(Rare Pediatric Disease Designation, RPD),成為全球首家以該適應症取得罕見兒科疾病認定的公司。

仁新醫藥創辦人暨執行長林雨新博士表示:「LBS-008能獲美國FDA認可,順利取得罕見兒科疾病認定並受惠於優先審核憑證計畫,我們深受鼓舞。」

全球首創用以治療乾性老年性黃斑部病變(Dry Age Related Macular Degeneration, Dry-AMD)的口服藥物LBS-008,在仁新「一藥二用」的開發策略下,將適應症擴展至以兒童及青少年為目標族群的孤兒藥市場,過去一年內,已接連取得美國FDA及歐洲藥物管理局(EMA)的斯特格病變孤兒藥資格認定,此次再獲罕見兒科疾病認定資格,顯示提交的數據已獲FDA肯定深具治療潛力,更有機會加速藥物開發及上市。

獲FDA授予罕見兒科疾病認定的資格為,目標疾病在美國境內的患病人數少於20萬人,且超過5成的罹病人口落在0-18歲,即嬰兒、兒童及青少年族群。LBS-008鎖定的斯特格病變,俗稱青少年黃班部病變,此一罕見遺傳性疾病好發於兒童,發病率約為萬分之一,美國就有3萬名兒童罹患此病。若未接受治療,多數患者在20歲前就會出現視力損害,甚至失明。由於目前仍缺乏有效治療藥物,仁新期望透過LBS-008的上市,替全球潛在的患病家庭帶來解方。

優先審核憑證計畫旨在鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥,獲此認定的新藥,在該新藥獲得批准上市後即可取得「優先審核憑證」(Priority Review Voucher, PRV)。憑證的主要獎勵在於可使審查期大幅縮短至6個月,另一大誘因在於其可交易性,即公司可將之出售給其他廠商,過去4年間,優先審核憑證的平均交易金額超過一億美元,最高為United Therapeutic於2015年以高達3.5億美元出售予AbbVie,其商業價值相當龐大。

斯特格病變為尚無法治癒的遺傳性疾病,病兒會在兒童和青少年時期產生永久性的視覺障礙。這種罕見疾病乃肇因於ABCA4基因突變,致使視網膜中有毒的A2E(Vitamin A-dimer)加速形成和累積,導致視網膜細胞死亡和永久失明。

仁新醫藥成立於2016年5月,為一新藥研發公司專注探索及開發創新的癌症、眼科、新陳代謝相關疾病。目前仁新主要發展中的藥物共有四項,包括LBS-008(乾性黃斑部病變、斯特格病變)、LBS-007(急性白血病、實質腫瘤)、LBS-009 (非酒精性脂肪肝、非酒精性脂肪肝炎、第二型糖尿病)與LBS-002(原發性與轉移性腦癌)。其中,LBS-008獲NIH藍圖計畫(Blueprint Program)認定為旗下最具突破性候選新藥。

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