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史上最昂貴的藥!?諾華SMA罕病基因療法 高達400萬美元

2018/11/08 編譯/李林璦

史上最昂貴的藥!?諾華SMA罕病基因療法 高達400萬美元 (圖片來源:網路)

史上最昂貴的藥!?諾華SMA罕病基因療法 高達400萬美元 (圖片來源:網路)

日前,諾華(Novartis)以87億美元收購AveX,其研發針對脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)研發之基因療法AVXS-101,因能一勞永逸的治療SMA,諾華打算將其定價400至500萬美元,這驚人的價格引起社會的輿論及關注。 

脊髓性肌肉萎縮症是孩童發生率第二高的體染色體隱性遺傳疾病,是因第五號染色體的運動神經元存活(SMN)基因缺陷導致脊髓的前角運動神經元(Anterior horn cells of the spinal cord)漸進性退化,造成肌肉逐漸軟弱無力失去對於骨骼肌的控制並喪失行走、進食與呼吸功能。 

在台灣,SMA盛行率約2 ~ 4 %,每6000~10000個新生兒中會出現1例,目前此症尚無具體之治療方式,非重度患者也僅能以物理治療及呼吸系統照護以減少併發症的發生。 

AVXS-101是使用腺相關病毒載體9(Adeno-Associated Virus9, AAV9)做為載體,其能穿越血腦屏障,有效地靶向SMA1基因,並相較其他病毒載體具有更低的免疫抗原性(immunogenicity),41名SMA1型的兒童患者中只有1名因對AAV9出現免疫反應而不能進行實驗,目前該療法已獲得FDA的快速通道、孤兒藥資格和突破性療法認證。

據EvaluatePharma的預測,AVXS-101的全球銷售額將會在2024年達到13.39億美元,擠進基因治療項目的前三。 

諾華認為,AVXS-101可以取代SMA患者中SMN1基因的錯誤編碼,從基因源頭糾正錯誤能夠避免未來產生的醫療費用並增加13.3年的質量調整壽命年(Quality-adjusted life years, QALYs),而AVXS-101的競爭藥物Spinraza,其第一年治療花費約75萬美元,之後終其一生每年都需花費37.5萬美元,依據成本效益原則,諾華可能將其價格定為400~500萬美元。 

AveXis總裁Dave Lennon表示,400萬美元雖然是一筆鉅款,但我們相信這是符合成本效益原則的,但最終定價可能需待成本監管機構ICER和NICE的價格指導原則以及其審核。

參考資料:Novartis says $4m price is reasonable for SMA gene therapy

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