2016年02月18日 星期四 23:57:08

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24年來FDA首批 免疫調節罕見疾病有救了

24年來FDA首批 免疫調節罕見疾病有救了。(圖片來源:網路)

24年來FDA首批 免疫調節罕見疾病有救了。(圖片來源:網路)

美國食品藥物管理局(FDA)昨(20)宣布批准北美生物製藥公司SOBI與novimune合作開發的一種干擾素γ(IFNγ)阻斷抗體Gamifant ®(emapalumab-lzsg)用於治療新生兒、老年人罕見原發性、難治性噬血細胞性淋巴組織細胞增生症(HLH),以及復發性或進行性疾病或不耐受常規HLH治療的成人患者。此為第一個也是唯一一個FDA批准的原發性HLH治療方案。

原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多症(HLH)是一種免疫調節超罕見、快速進展,非常致命的高發炎綜合症,其中干擾素γ(IFNγ)的大量過表達,會導致免疫系統過度活躍,最終導致器官衰竭。據估計,美國每年診斷的原發性HLH病例不到100例。

由於體徵和症狀的變化,可能包括發燒、肝臟和脾臟腫脹,加上紅血球和白血球數量降低,因此診斷具有挑戰性。原發性HLH通常在出生後第一年開始出現症狀,如果不即時治療可能會迅速致死,中位生存期不到兩個月。

目前治療的唯一方法是迅速控製過度炎症的緊急情況,並為造血幹細胞移植做準備。目前在移植前使用的常規誘導療法包括類固醇和化療。

Gamifant(emapalumab-lzsg)是一種結合甘擾素γ(IFNγ)的單株抗體(mAB),在非臨床數據證實其在HLH中起關鍵作用,Gamifant適用於與類固醇藥物地塞米松(dexamethasone)聯合使用,透過靜脈內(IV)輸注,每週兩次,直至造血幹細胞移植(HSCT)。

FDA批准Gamifant是基於全球,多中心,開放標籤,單臂關鍵2/3接段臨床研究(NCT01818492)的結果,該研究招募了34名原發性HLH患者82%藉由基因檢測證實為原發性HLH。在常規HLH治療期間27例難治性,復發性或進展性疾病患者的隊列中評估Gamifant的療效,試驗期間Gamifant與地塞米松同時使用,在研究期間可能會逐漸減少。

主要終點得以實現,63%的患者(p = 0.013)證明治療結束時的總體反應。此外,70%的患者接受了造血幹細胞移植(HSCT)。關鍵研究的結果也將在召開的國際會議上公佈。

Sobi的發言人Rami Levin表示,「Gamifan的批准對能夠將第一個也是唯一一個FDA批准的原發性HLH治療方案帶到一個過去24年中一直面臨高死亡率而且護理沒有太大改善的罕見疾病社區,Sobi來說具有里程碑的意義。」

 

資料來源:

https://www.novimmune.com/en/swiss-biopharmaceutical-company.html

https://www.sobi.com/en

FDA Approves Gamifant® (emapalumab-lzsg), the First and Only Treatment Indicated for Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH)

 

 

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