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REGENXBIO和Rocket宣布達成NAV AAV9載體治療Danon協議

2018/11/28彭梓涵編譯

REGENXBIO和Rocket宣布達成NAV AAV9載體治療Danon病協議。(圖片來源:網路)

REGENXBIO和Rocket宣布達成NAV AAV9載體治療Danon病協議。(圖片來源:網路)

美國領先的多平台基因治療公司Rocket Pharma(Nasdaq:RCKT)宣布取得領先的臨床階段生物技術公司REGENXBIO(Nasdaq:RGNX)NAV AAV9載體治療單基因遺傳罕見神經肌肉和心血管疾病(Danon)全球獨家使用許可,以及另外兩款未公開的NAV AAV載體。EGENXBIO將獲得700萬美元的預付款,持續費用,里程碑付款。

Danon病是一種罕見的神經肌肉和心血管疾病,其特徵是深部心肌病,骨骼肌病和輕度認知障礙。據估計,美國和歐盟的患病人數為15,000至30,000。Danon病是由編碼溶酶體相關膜蛋白2(LAMP-2)的基因突變引起的,LAMP-2是自噬作用的重要介質。

LAMP-2蛋白具有通過可變剪接產生的三種不同變體,LAMP-2A,LAMP 2B和LAMP-2C。導致LAMP-2B功能障礙的突變與嚴重的心臟病特徵相關。除非用心臟移植治療,否則這種疾病在生命的第二或第三個十年中由於進行性心力衰竭而常常致命,然而心臟移植仍然不被認為是怎疾病最佳的治愈手段。

Rocket Pharma是一家新興的臨床階段生物技術公司,致力於為罕見的破壞性疾病開發一流的基因療法治療方案。Rocket的多平台開發方法應用了成熟的慢病毒載體(LVV)和腺相關病毒載體(AAV)基因治療平台。

REGENXBIO是一家領先的臨床階段生物技術公司,致力於透過基因療法改善病患生活。REGENXBIO的NAV技術平台是一種專有的腺相關病毒(AAV)基因傳遞平台,由100多種新型AAV載體組成,包括AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其第三方NAV技術平台授權商正在應用NAV技術平台開發多個治療領域的廣泛候選人。

目前在小鼠與非人靈長類動物的AAV基因治療臨床前研究結果顯示存活率提高,劑量依賴性改善和心功能恢復具有良好的安全性。預計2019年上半年將啟動Danon病患的Ⅰ期臨床試驗。

根據協議條款,REGENXBIO已授予Rocket獨家全球許可,並擁有轉授權的權利,以及REGENXBIO的NAV AAV9載體,用於Danon病基因療法的開發和商業化。REGENXBIO還授予Rocket獨家選項,用於另外兩種未公開的NAV AAV載體。雙方在宣布達成交易後股價皆上漲,Rocket Pharma更是上漲8%。

 

資料來源:

Rocket Pharmaceuticals and REGENXBIO Announce New License Agreement for the Treatment of Danon Disease Using NAV AAV9 Vector

 

 

文章分類 國際快訊

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