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張鋒創建Editas Medicine公司獲FDA批准基因編輯臨床試驗

2018/12/3 編譯/李林璦

張鋒創建Editas Medicine公司獲FDA批准基因編輯臨床試驗 (圖片來源:網路)

張鋒創建Editas Medicine公司獲FDA批准基因編輯臨床試驗 (圖片來源:網路)

日前(30),CRISPR領域的指標性人物張鋒所創建的Editas Medicine公司宣佈其EDIT-101已獲美國FDA批准IND申請,是用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)的CRISPR基因編輯藥物,有望成為全球第一款在人體內使用的CRISPR療法,並獲合作夥伴Allergan達2500萬美元的里程碑金。 

萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)是一種由18種以上不同基因突變引起的遺傳性視網膜退化,特徵是出生時就有嚴重視覺喪失,多為先天性且家族性遺傳。約有20-30 % LCA患者的疾病模式為LCA10,為一種由CEP290基因突變引起的單基因疾病。 

全世界每10萬名活產嬰兒中約有2-3個,患者從出生時或在最初幾年的生活,便有嚴重的視覺缺損,症狀有眼球凹陷、斜視及不尋常的畏光,且慢慢地逐步視網膜萎縮。 

EDIT-101是一種CRISPR基因編輯的實驗性藥物,以腺病毒載體(AAV5)傳送2種嚮導RNA(guide RNA, gRNA)及由感光細胞特異性GRK1啟動子控制之金黃色葡萄球菌Cas9酶,用於治療LCA10,在視網膜下注射EDIT-101將基因編輯剪刀直接靶向感光細胞,降低其脫靶效應。當感光細胞表達基因編輯系統時,gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細胞功能,為患者帶來臨床益處。

隨著IND的接受,Editas Medicine從Allergan獲得了2500萬美元的里程碑付款,預計將進行1/2期開放式試驗,劑量遞增臨床研究,招募10至20名患者,以評估安全性、耐受性和EDIT-101的功效。

 Editas Medicine的執行長Katrine Bosley 表示,FDA的IND批准對EDIT-101來說是一個重要的里程碑,我們距離LCA10治療又更近了一步,我們期待利用CRISPR技術的力量來改變世界各地嚴重疾病患者的生活。

 參考資料:Editas Medicine Announces FDA Acceptance of IND Application for EDIT-101

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