2016年02月18日 星期四 23:57:08

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藥華醫藥(6446)策略夥伴AOP公司在2018美國血液學會(ASH)年會宣布P1101治療紅血球增生症之三年試驗,療效和疾病改善之數據顯示其優越性結果

2017/11/10

本資料由  (上櫃公司) 藥華醫藥 公司提供
序號2發言日期107/12/04發言時間06:51:36
發言人林國鐘發言人職稱執行長發言人電話02-26557688
主旨本公司策略夥伴AOP公司在2018美國血液學會(ASH)年會宣 布Ropeginterferon Alfa-2b(P1101)治療紅血球增生症之三年試 驗,療效和疾病改善之數據顯示其優越性(superiority)結果
符合條款53事實發生日107/12/03
說明
1.事實發生日:107/12/03
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
  本公司策略夥伴 AOP 公司已於美國時間 12 月 03 日 7:30AM 在美國聖地牙哥
  舉行的 2018 血液病醫學年會 (ASH),以口頭報告形式
   (Oral and Poster Abstracts 320 號) 發表有關第 III 期臨床試驗
   PROUD/CONTI 治療三年結果之說明。本公司茲就該口頭報告最終結果說明如下:
  一、臨床試驗設計介紹
     (一)試驗計畫名稱:PROUD/CONTI 為第 III 期臨床試驗,採開放性,多國多
         臨床中心,評估 P1101 和Hydroxyurea (HU) 或最佳可用治療
        (Best Available Therapy, BAT)的三年療效性和安全性。
     (二)試驗目的:本試驗的目的是研究(P1101)在三年控制疾病方面具有療效
         性和安全性。比較組為Hydroxyurea (HU) 或由臨床醫師選擇的最佳可用
         治療 (BAT)。
     (三)試驗階段分級: PROUD/CONTI 為第 III 期臨床試驗。
     (四)藥品名稱:
         (1). 藥名:Ropeginterferon alfa-2b
                    (臨床試驗用藥代號為 P1101/AOP2014)
         (2). 劑型:皮下注射 (Subcutaneous)
         (3). 劑量:中劑量 425 μg
         (4). 用法:每兩週施打一劑
     (五)宣傳適應症:真性紅血球增生症(PV)
     (六)評估指標:主要療效指標(Primary Endpoint)係:
         (1) 血球容積比指數 <45%,三個月治療中不需要放血
         (2) 血小板指數 <400 G/L
         (3) 白血球指數 <10 G/L
         (4) 恢復正常的脾臟大小
     (七)試驗計畫受試者人數:共170位受試者,多國多中心隨機取樣。
  二、主要療效指標之統計結果及統計意義
      1. 在第 36 個月時,接受 P1101 組的完全血液反應率(CHR) 達到 70.5%,
         持續優於 HU/BAT 的 51.4%(P = 0.0122),達到統計上的顯著意義。
         此外,複合端點指標在 36 個月後,ROPEG 為 52.6%,優於HU/BAT 的
         37.8%(p = 0.0437)。
      2. ROPEG 的優勢是對 JAK2突變的等位基因負擔(allelic burden ) 之影響
         最為顯著,經過36個月治療,ROPEG 組有 66.0%  分子反應(molecular
         response ),反觀 HU/BAT 僅有 27.0%(p <0.0001)。最值得注意的是,
         分子反應率與完全血液反應率,有非常高的相關聯。其他常見的非 JAK
         突變,還包含 TET2 (約15%),DNMT3A, ASXL1, CUX1, CEBPA and EZH2等。
         除了JAK 突變相關的染色體變異 (約有88%的受試者),此外在 23% 的受試
         者中也發現其他相關的細胞變異。雖然 ROPEG及 HU 都對 JAK2 產生影響,
         但卻有相當程度的差別;即 HU 在開始治療的初期對 JAK 有強效的抑制效
         果,對其它非 JAK 的等位基因負擔則無法達到。相反的,ROPEG 不只可
         減少 JAK2,亦可減少非JAK (如TET2)等位基因負擔。
      3. 在安全性部分,受試者因治療而引起的不良反應比率相近(ROPEG 為
         74.8%,HU為78.7%)。值得注意的是,惡性腫瘤包括2例急性白血病、
         1例黑色素瘤及2例基底細胞瘤僅發生在HU組。且其中一例急性白血病患者
         的基因測試發現其JAK2突變已消失,取而代之是快速產生其他非JAK的突
         變,即DNMT3A 和 U2AF1突變。
  三、單一臨床試驗結果 (包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義),
      並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹慎投資。
  四、未來新藥打入市場計畫
      歐洲地區治療真性紅血球增生症之銷售權授權予AOP公司,AOP公司目前正為
      P1101未來上市佈建行銷通路,依據授權合約本公司收取銷售權利金及出售
      藥品收入;本公司美國地區並無授權他公司,預計招募具有新藥市場行銷
      經驗之人才建立團隊,自行建立銷售通路、尋求策略夥伴進行合作或對外
      授權等方向,以追求股東長期最大的權益為目標。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
  1、 研發新藥名稱或代號:P1101
  2、 用途:P1101 係新一代新創長效型干擾素藥物,現正進行用於治療真性紅
      血球增生症PV) 等人體臨床試驗
  3、 預計進行之所有研發階段:歐盟EMA生物製劑新藥查驗登記申請(MAA)
  4、 目前進行中之研發階段:
      (1) 提出申請/通過核准/不通過核准:新藥P1101用於治療真性紅血球增生
          症(PV)患者的全球性第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗IIIb
         (CONTI-PV),此臨床試驗乃為取得長期療效及安全性的臨床數據,預
          計臨床試驗將於2019年6月結束。P1101已於2017年2月由授權夥伴AOP
          向歐盟藥物管理局(EMA)提出藥證申請,目前正在審理中。
 網頁:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02218047?term=AOP2014&rank=3
      (2)未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險及因應措施:不適用
      (3)已通過目的事業主管許可者,未來經營方向:不適用
      (4)已投入之累積研發費用:CONTI -PV於歐洲進行臨床試驗費用目前暫由
        AOP公司先行支付。
  5、 將再進行之下一研發階段:
      新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)患者的全球性第III期臨床試驗
      PROUD-PV後再繼續臨床試驗IIIb (CONTI-PV),此臨床試驗乃為取得長期
      療效及安全性的臨床數據,
      (1) 預計完成時間:預計臨床試驗將於2019年6月結束
      (2) 預計應負擔之義務:本臨床試驗將由AOP執行完成。
  6、 市場現況
      罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵,常常是極為嚴重或是威脅
      到生命的;其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)
      是骨髓系幹細胞發生異常變化,使得其分化的血液細胞發生過度增生所造
      成的一種疾病,約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢
      性骨髓性白血病(CML)和原發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症
      (PV)為身體產生過量紅血球細胞增生的骨髓疾病,通常患有PV疾病者的症
      狀發展較緩慢,有時好幾年都沒有明顯症狀,發病病人以老年人居多。因
      為紅血球過多,血液黏稠,血液在某些組織流動緩慢而無法供應足夠的氧
      氣,會造成病人頭痛、暈眩、感覺虛弱、呼吸困難等等的症狀;嚴重的還
      會造成脾臟腫大、血栓,增加中風危險。尤其目前尚未發現有效治療方法
      ,僅能靠定期放血來維持正常血液濃度,不僅不方便還可能因為重複放血
      引發其他併發症,如血小板過多症等等,嚴重影響病人生活品質。干擾素
      藥物一直以來都被認為能夠治癒血液疾病,但是缺點為副作用過大難以被
      病人接受。
      本公司P1101已大幅改善目前市面上的舊型干擾素藥物因副作用大而導致劑
      量難以調升的缺點,並已達到高劑量高療效的特性。P1101的耐受性高,
      同時採每二週給藥一次,甚至於一個月一次,已達史無前例的成就。緣此,
      可為 PV 病患提供一個深具價值且可長期使用的第一線用藥新選擇。
  7、 新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功, 此等可能使投資面
      臨風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。

 

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