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史上最貴治療 諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查

2018/12/06彭梓涵編輯整理

史上最貴治療 諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查 。(圖片來源:網路)

史上最貴治療 諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查 。(圖片來源:網路)

諾華(Novartis)日前宣布美國食品藥物管理局(FDA)已經接受生物製劑AVXS-101(正式名稱ZOLGENSMA ®)用於一次性基因替代治療脊髓性肌萎縮症(SMA)1型的優先審查,先前此藥已獲得突破性治療、孤兒藥稱號,預計將於2019年5月採取監管措施。 

目前,Biogen開發的  Spinraza是 幾個國家唯一批准治療SMA的方法,包括  美國,歐盟,澳大利亞,巴西,日本,瑞士,韓國,加拿大和智利。Spinraza目前通過注射進入腦脊液,到達主要受SMA影響的中樞神經系統,它增加了 SMN2 基因產生全長SMN蛋白的能力,恢復其水平和功能。

回顧SMA的發展,1891年首度由Werdnig報導,他認為肌肉無力症嚴重的程度會因人而異,經過一個世紀的發展,科學家將SMA分為三種類型,制定了標準的治療流程;1995年SMN基因也被確定是SMA的致病基因,在過去的20年越來越多的臨床治療方法被開發,也讓醫界激起了對治療SMA的信心。

然而有成功,也有失敗的例子,今年6月羅氏(Roche)以1.2億歐元收購了Trophos的藥物,耗費3年的時間開發SMA治療方法,不得不承認在這開發的過程中遇到了很多難題,這些困難集中olesoxime最適合的劑量,以符合臨床III期的試驗。最後也宣布終止Olesoxime研究開發。

諾華的AVXS-101是使用腺相關病毒載體9(Adeno-Associated Virus9, AAV9)做為載體,其能穿越血腦屏障,有效地靶向SMA1基因,並相較其他病毒載體具有更低的免疫抗原性(immunogenicity),41名SMA1型的兒童患者中只有1名因對AAV9出現免疫反應而不能進行實驗,目前該療法已獲得FDA的快速通道、孤兒藥資格和突破性療法認證。

在START試驗中,15名患者輸入ZOLGENSMA都存活,並且在24個月時無需進行永久性通氣。接受擬議ZOLGENSMA治療劑量的患者中有92%(11/12)可以獨立坐下≥5秒,這是SMA 1型自然史中從未實現的里程碑。過去治療歷史表明超過90%未治療的SMA 1型患者將在24個月後死亡或需要永久性通氣。

AveXis執行長David Lennon表示,「作為一次性輸液,解決了SMA遺傳疾病重複給藥,ZOLGENSMA代表了這些患者及其家屬的重大治療進展。」

不過,諾華早先也公布了ZOLGENSMA ®符合成本效益的治療定價,價格將落在400~500萬美元,看來一勞永逸的背後需要付出鉅款的代價。

 

資料來源:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-avxs-101-one-time-treatment-designed-address-genetic-root-cause-sma-type-1

http://www.gbimonthly.com/2018/11/35306/

http://www.gbimonthly.com/2018/06/25488/

 

 

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