2016年02月18日 星期四 23:57:08

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細胞療法邁向黃金時代

文/許志宏(鑽石生技投資分析室分析師)

細胞、再生療法對困難疾病帶來新契機,也迎來黃金時代,其中,幹細胞療法被視為棘手的中樞神經系統(CNS)疾病最有希望的突破療法,專門發展臍帶血幹細胞保存與治療的美國永生生技(StemCyte),利用其專利的臍帶血幹細胞進行脊髓損傷(Spinal cord injuries)新藥的開發,在上周六通過美國FDA二期臨床試驗許可,為長期癱臥在床的脊髓損傷患者,帶來一線曙光。

今年9月,美國Rutgers大學的團隊也成功開發出全球首例,用於幹細胞治療的微型可生物降解支架,並將成果發表於Nature Communications。未來將可增強幹細胞移植及藥物輸送,有助於治療脊髓損傷、阿爾茨海默氏症、帕金森氏症,老化腦退化和創傷性腦損傷等各類疾病。

根據歐美流行病學統計,脊髓損傷的發生率約為總人口數的千分之一,若依此估算,臺灣地區脊髓損傷人數至少超過23,000人以上,每年約新增1,000~1,200名之案例,且以20歲到29歲的車禍事故發生率最高。脊髓損傷約有20~30%的患者會出現顯著憂鬱症狀,不僅是對患者本身的長期影響,更將是整個家庭的巨大衝擊。以美國地區而言,管理患者病情的終身成本上看300萬美元,因此長期是世界各國亟欲解決的未被滿足醫療需求。

細胞治療的基本原理,就是將自體(autologous)細胞,或異體(allogeneic)細胞,經過體外培養或加工程序等之後,再將這些處理過的細胞引進患者體內使用,以達到治療或預防疾病之目的。近來,由於生物技術的快速發展,細胞培養、加工及保存等技術已逐漸成熟,更使得市場快速擴張。據統計全球已有近900家生技公司和藥廠投入細胞治療等再生醫療的研發和生產相關產品,更有近1,000件在1~3期的臨床試驗在進行。

同樣受惠於FDA藥物審批的加速,以及科學的進步,改進部分疾病的治療方式。今年美國資本市場生技類股的IPO近乎是井噴式的成長,創下歷史新高紀錄。根據IPO研究機構Renaissance Capital的數據顯示,今年已有58家生技公司進行IPO,募資的金額超過63億美元,這金額遠超過2016年和2017年兩個年度的總和,且生技類股佔IPO總量更上升至30%,亦高於去年同期的23%。

其中,在美國規模最大且最受市場矚目的生技IPO案,便是Moderna Therapeutics(MRNA)在本(12)月初募得6.04億美元,以及Allogene Therapeutics Inc. (ALLO)在10月3.24億美元,這兩家與細胞療法相關的生技公司就募集了近10億美元。

另一家主打傳訊核糖核酸(mRNA)療法的生物科技公司Moderna,成立才八年,現有21個研發項目,其中10個進入臨床開發階段。且沒有任何藥物上市,進度最快的心臟衰竭局部再生療法藥物AZD8601,目前也才在二期臨床試驗階段,估值高達70億美元的生物科技獨角獸。受市場青睞原因在於其全新的細胞治療藥物開發平台。

今年10月於那斯達克IPO的生技公司Allogene,率先開發可異體移植的CAR-T技術(AlloCAR T),這與目前已獲USFDA批准的兩項CAR-T產品,Novartis的Kymriah (tisagenlecleucel)和Gilead Sciences的Yescarta (Axicabtagene ciloleucel)的自體移植技術有著截然的不同,若異體移植的CAR-T能開發成功,未來有望大幅縮短目前複雜且昂貴的治療程序,且將成為更具商業規模的癌症治療方式。

臺灣在今年9月初由衛福部修訂「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」相關條文,開放六大項細胞治療項目,未來,有意搶攻該領域商機的生技公司,將可協同醫療院所合作,申請特定治療項目,由醫院為患者治療,雙方再一協議拆分費用。患者也不用再為此遠赴海外求醫;細胞治療正式上路,也讓臺灣相關的生技產業有發展空間並跟國際接軌,共同打造嶄新的黃金時代。

(本文由鑽石生技投資分析室提供)

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