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Biogen合作Skyhawk、C4T 拓展神經系統疾病藥物產品線

2019/01/09 編譯/李林璦

Biogen合作Skyhawk、C4T拓展神經系統疾病藥物產品線(圖片來源:網路)

Biogen合作Skyhawk、C4T拓展神經系統疾病藥物產品線(圖片來源:網路)

日前(5),百健(Biogen)宣布兩項戰略合作,將與專注於RNA選擇性剪接小分子療法技術平台的Skyhawk和靶向蛋白質降解的C4 Therapeutics (C4T)公司,分別攜手開發阿茲海默症與帕金森氏症等其他神經系統疾病的新藥開發,兩項協議總共達4.98億美元。

 Skyhawk Therapeutics的SkySTAR技術平台利用RNA選擇性剪接小分子開發潛在新藥,其協議中獲得7400萬美元用以開發治療多發性硬化症(MS)、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)和其他神經疾病,由百健負責後續開發與商業化。

綜觀SMA治療,各家大藥廠競爭加劇,目前,百健開發的Spinraza是一種反義寡核苷酸藥物,可改變SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的產生,可顯著提高SMA患者的運動機能,是全球第一個獲准治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物,自2017年推出以來是百健主要的收入來源,今年Q3銷售額達4.88億美元,治療第一年定價高達75萬美元,此後為37.5萬美元,終生都需接受注射。

Skyhawk的聯合創辦人暨研發長Kathleen Mccarthy曾在羅氏從事SMA新藥RG7916的研發工作,目前正在進行關鍵的臨床試驗,用以治療SMA1型患者。

而諾華的Zolgensma (AVXS-101)是使用腺相關病毒載體9(Adeno-Associated Virus9, AAV9)做為載體,其能穿越血腦屏障,有效地靶向SMA1基因,並相較其他病毒載體具有更低的免疫抗原性(immunogenicity),該療法已獲得FDA的快速通道、孤兒藥資格和突破性療法認證。

這些都對百健構成威脅,也因此積極擴展其產品線。

 C4T公司是由哈佛大學教授Nathanael Gray博士,Ken Anderson博士和丹娜法伯癌症研究所的Jay Bradner博士和Marc Cohen先生共同創建的生物醫藥公司。該公司技術平臺開發的名為Degronimid的小分子一方面可以與標靶蛋白結合,另一方面可以與細胞內的泛素蛋白酶體系統(UPS)中的蛋白相結合,促使UPS系統為標靶蛋白加上泛素標籤後,將會被蛋白酶體降解。

C4T將從Biogen獲得高達4.15億美元的前期和里程碑付款,將著重於開發阿茲海默症和帕金森氏症等神經系統疾病的療法。

百健副總裁與研發長Anirvan Ghosh表示,通過這兩個合作,希望增加更多神經系統疾病的藥物產品線。

參考資料:BIOGEN LOOKS TO EXPAND NEURO PIPELINE VIA C4, SKYHAWK DEALS

Biogen Inks Two Deals to Make Drugs for Neurological Diseases

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