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摩根大通年度醫藥大會第二日 Bluebird、Allergan與Moderna

Bluebird血液疾病基因療法定價最高恐達210萬美元

2019/01/10 編譯/李林璦

摩根大通年度醫藥大會 Bluebird、Allergan與Moderna(圖片來源:網路)

摩根大通年度醫藥大會 Bluebird、Allergan與Moderna(圖片來源:網路)

第37屆摩根大通年度醫藥大會(J.P. Morgan Healthcare Conference)第二日持續精彩展開,Bluebird bio、Allergan與Moderna等各家生物製藥公司執行長為大家回顧2018的研發成果與展望2019的發展。 

Bluebird bio

bluebird bio的執行長Nick Leschly特別強調其即將推出TDT 基因療法LentiGlobin的定價策略,LentiGlobin這是一種治療青少年和成人患者的輸血依賴性β(TDT)和非β0/β0基因型地中海貧血基因療法,輸血依賴性β-地中海貧血(transfusion-dependent β-thalassemia,TDT)是一種嚴重的遺傳性疾病,需要一生的輸血才能存活,雖然這些輸血可以挽救生命,但它們會引起相關的併發症,例如鐵量過多引起的器官衰竭。

該基因治療預計將於今年在歐洲和2020年在美國獲得批准。雖然價格尚未確定,但目前預估治療定價最高達210萬美元。Nick Leschly表示這價格反映該療法背後的價值,不僅能改善生存期也能改善生活品質,Bluebird提出了一項為期五年的支付計劃,並承諾不會讓價格超過消費者物價指數(consumer price index, CPI),且在五年支付期後不會再收任何費用。

 Allergan

該公司股票在2015年時為331.15美元,目前急遽下降至145.60美元,但CNBC的股票分析師認為,Allergan擁有多項產品和優秀的領導團隊是十分強大的公司。Allergan執行長Brent Saunders表示,在2018年,其核心業務增長了7.7 %,但同時也承認發生一些「非受迫性失誤」(不該犯卻犯了的失誤)而導致股票問題,其一為乾眼症學名藥Restasis的專利訴訟。

2017年Allergan為了保護其治療乾眼症藥物 Restasis 專利過期,有意將專利轉讓給美國原住民 Saint Regis Mohawk 部落 (SRMT)再租回專利權,藉以規避多方複審的專利挑戰(Inter Partes Review,IPR)。而2018年Allergan被學名藥製造商指控試圖禁止學名藥製造商在美國銷售他們的Restasis。

 Brent Saunders表示,將持續著重於以肉毒桿菌為主的醫美,醫美是生物製藥行業中能高度持久的領域且受到的監管也較少,預計整體醫美市場估值將翻倍成長,另外也將開發肉毒桿菌用於治療偏頭痛等新領域。

Moderna Therapeutics

獲史上最大生技IPO的公司Moderna,自IPO以來股價下跌了26 %,其執行長Stephane Bancel表示,雖然已經放棄了Zika疫苗mRNA-1325的研發,但公司還有三個新藥正在研發當中,包括治療實體瘤或淋巴癌的mRNA-2752、與Merck合作研發用於精準癌症治療的mRNA-4157以及靶向KRAS基因突變的個性化癌症疫苗mRNA-5671。同時,也已向FDA提交以mRNA-2416治療卵巢癌的IND申請。

參考資料:JP Morgan Healthcare Conference Update: FDA, bluebird, Moderna and the Price of Coffee

文章分類 國際快訊

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