
首個進入FDA複合式創新試驗設計試點計畫 加速DMD藥物開發(圖片來源:網路)
Wave Life Sciences公司昨(3)日宣布,以suvodirsen(WVE-210201)治療裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的第二期/第三期臨床試驗,成為首個入選FDA複合式創新試驗設計(Complex innovative trial design, CID)試點計畫的臨床試驗,加速藥物開發,及早造福罕病患者。
FDA在2018年8月29日宣布的CID試點計畫建構於《21世紀醫療法案》之下,讓藥廠能申請與FDA官員面對面開會,研擬試驗設計方法,以加速並簡化藥物開發的流程。
裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是一種常見的遺傳性肌肉萎縮症,通常只發生在男性,是由於性染色體中的X染色體上缺少一段會製造蛋白質失養素(Dystrophin)的DMD基因所致,一旦缺少這種蛋白質,肌纖維膜會變得無力脆弱,導致肌細胞很容易死亡。根據歐美的統計報告顯示,其發生率約每十萬新生男嬰中有 20 至 30 人。
Wave Life Sciences所開發的suvodirsen(WVE-210201)是ㄧ種反義寡核苷酸(Anti-sense oligonucleotides, ASOs)藥物,作用於DMD pre-mRNA上的外顯子51,可針對13 %攜帶此基因突變的DMD患者進行治療,且臨床前研究顯示,此療法能恢復52 %的DMD基因製造蛋白質失養素的功能。目前,suvodirsen已獲FDA的孤兒藥資格及罕見兒科疾病用藥認定。
本次入選為CID試點計畫的兩個關鍵原因是,DMD迫切的醫療需求以及試驗設計的創新性,Wave Life Sciences計畫招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者以進行第二期/第三期臨床試驗,並且使用過往的DMD控制組數據做為對照,在合理範圍內降低試驗所需的人數,以加速藥物的上市。
Wave的研發長Michael Panzara表示,在試驗設計的過程中,Wave蒐集患者及家屬的回應,以尋找到最適切的試驗設計,此次入選為CID試點計畫表示FDA認同Wave對於試驗設計的方式。Wave不僅期待未來能與FDA有更進一步的討論,也期盼能將罕病藥物開發的試驗設計廣為分享,以加速未來臨床試驗的進行。
參考資料:Wave Life Sciences Enters FDA’s Clinical Trial Pilot Program to Develop DMD Drug
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