首個進入FDA複合式創新試驗設計試點計畫 加速DMD藥物開發

首個進入FDA複合式創新試驗設計試點計畫 加速DMD藥物開發(圖片來源：網路)

Wave Life Sciences公司昨(3)日宣布，以suvodirsen（WVE-210201）治療裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的第二期/第三期臨床試驗，成為首個入選FDA複合式創新試驗設計(Complex innovative trial design, CID)試點計畫的臨床試驗，加速藥物開發，及早造福罕病患者。

FDA在2018年8月29日宣布的CID試點計畫建構於《21世紀醫療法案》之下，讓藥廠能申請與FDA官員面對面開會，研擬試驗設計方法，以加速並簡化藥物開發的流程。 

裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是一種常見的遺傳性肌肉萎縮症，通常只發生在男性，是由於性染色體中的X染色體上缺少一段會製造蛋白質失養素(Dystrophin)的DMD基因所致，一旦缺少這種蛋白質，肌纖維膜會變得無力脆弱，導致肌細胞很容易死亡。根據歐美的統計報告顯示，其發生率約每十萬新生男嬰中有 20 至 30 人。 

Wave Life Sciences所開發的suvodirsen（WVE-210201）是ㄧ種反義寡核苷酸(Anti-sense oligonucleotides, ASOs)藥物，作用於DMD pre-mRNA上的外顯子51，可針對13 %攜帶此基因突變的DMD患者進行治療，且臨床前研究顯示，此療法能恢復52 %的DMD基因製造蛋白質失養素的功能。目前，suvodirsen已獲FDA的孤兒藥資格及罕見兒科疾病用藥認定。 

本次入選為CID試點計畫的兩個關鍵原因是，DMD迫切的醫療需求以及試驗設計的創新性，Wave Life Sciences計畫招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者以進行第二期/第三期臨床試驗，並且使用過往的DMD控制組數據做為對照，在合理範圍內降低試驗所需的人數，以加速藥物的上市。 

Wave的研發長Michael Panzara表示，在試驗設計的過程中，Wave蒐集患者及家屬的回應，以尋找到最適切的試驗設計，此次入選為CID試點計畫表示FDA認同Wave對於試驗設計的方式。Wave不僅期待未來能與FDA有更進一步的討論，也期盼能將罕病藥物開發的試驗設計廣為分享，以加速未來臨床試驗的進行。

參考資料：Wave Life Sciences Enters FDA’s Clinical Trial Pilot Program to Develop DMD Drug

Wave Life Sciences Duchenne Muscular Dystrophy Clinical Trial Selected for FDA Complex Innovative Trial Designs Pilot Program