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FDA局長發表細胞與基因療法新政策 預計每年批准10-20種新產品

2019.01.16環球生技雜誌/記者彭梓涵編譯

FDA局長 Scott Gottlieb。(圖片來源,arsTECHNICA)

FDA局長 Scott Gottlieb。(圖片來源,arsTECHNICA)

美國食品藥物管理局(FDA)局長Scott Gottlieb與生物製品評估和研究中心主Peter Marks日前(15)一同發布關於促進細胞與基因治療,安全、有效的新政策聲明,FDA旨在幫助推進細胞與基因治療領域,預計未來細胞和基因治療產品每年將新批准10-20種。

FDA表示他們正經歷一系列細胞和基因治療產品,進入發展階段,隨著藥物研發技術提升,新藥臨床試驗申請(IND)數量也大幅增加,預計2020年,FDA每年將接收超過200個新藥臨床試驗申請。

FDA局長Gottlieb也表示,在2019年財政預算未撥款給FDA的這段時間裡,我們一直確保在法律允許的範圍內繼續我們的工作。目前,對於用戶收費計劃所涵蓋的產品,包括細胞和基因治療,對現有醫療產品應用和相關政策制定的審查都是從有限的結轉用戶費餘額提供。

Gottlieb正在努力擴展FDA的評估小組,致力評估這些應用程序,好跟上新產品開發的快速擴展。最終目標是增加約50名臨床評審員,負責監督這些產品的臨床調查,開發和審查。而2019年的目標也將放在細胞與基因治療。

基因治療是一種治療的創新,其也標誌著療法發展一個轉折點,產品創新是推動這些產品開發成有效療法的關鍵因素。

基因治療產品現在有可治癒難治性疾病,為了推動這些機會,FDA計劃在2019年在藥物開發框架中引入額外的新政策,指導其進展。

首先,FDA將與贊助商合作,利用FDA的快速計劃,包括再生醫學先進療法(RMAT)認定和加速批准。為批准新療法提供更快速的途徑,來滿足未滿足的醫療需求,此途徑還為FDA提供額外的權限,要求上市後的後續研究。

其次,FDA也正在計劃一系列相關的臨床指導文件。FDA打算加速臨床指導文件包括遺傳性血液病,如血友病等基因治療產品開發的指導文件。

另外也打算制定與某些神經退行性疾​​病的基因治療產品,為開發時所面臨的問題提供建議。

然而加速審批途徑可能僅適用於某些情況,例如當基因治療產品的目標是潛​​在的單基因變化時,在某些情況下,基因療法可以改變或治癒疾病,但在潛在遺傳缺陷下也可能導致疾病進展,因此如何謹慎的使用加速批准途徑。

另外在開發安全有效的細胞、基因療法(如CAR-T細胞)時也會出現其他挑戰,包括以安全,可靠和又具有成本效益的方式製造這些產品時,複雜性增加。

因此也將制定新指南為創新者引入製造方面的參數,以促進CAR-T療法更有的效開發和應用。對於製造商未能回應FDA要求與法規遵守者,FDA也計畫在2019年採取額外執法行動,以排除對患者構成潛在危害的風險產品。

與此同時,FDA也研擬新方法使贊助商在遵守法規同時也能為其產品批准新的生物製劑許可證申請(BLA),研究人員可以按照共同的製造協議匯集其臨床數據,從而開發出更強大的數據集,以獲得BLA。

總之,這些指導文件以及計劃旨在幫助推進細胞和基因治療領域,為最難治的疾病帶來希望。

 

資料來源: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629493.htm

文章分類 全球新聞

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