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iPS細胞新躍進 有望治療乾性老年黃斑部病變

2019.01.18 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

iPS細胞新躍進 有望治療乾性老年黃斑部病變(圖片來源:網路)

iPS細胞新躍進 有望治療乾性老年黃斑部病變(圖片來源:網路)

美國國立衛生研究院(NIH)附屬國家眼科研究所(NEI)的研究人員開發了利用誘導式多能性幹細胞(Induced pluripotent stem cells, iPSCs)治療乾性老年黃斑部病變(Age-related macular dgeneration, AMD)的療法,並且已在動物試驗上有顯著成果,未來有望成為乾性AMD患者的新福音。該研究於16日發表於《Science Translational Medicine》。 

老年黃斑部病變是造成60歲以上老年人喪失視力的主因,主要分為乾性及濕性兩種形式,乾性AMD患者其視力受損主要因素歸咎於視網膜色素上皮層(retinal pigment epithelium, RPE)細胞緩慢地萎縮,產生隱結(drusen),導致視力的退化。 

研究人員從AMD患者身上取出血球細胞,將其重新編程為誘導性多功能幹細胞(iPSCs),再誘導培育成為視網膜色素上皮層(RPE),經由生物可降解支架(Biodegradable scaffold)整合進視網膜中,過程中,研究人員特別設計過iPSCs的製程,以避免RPE細胞在體內突變發展成癌症細胞。 

在大鼠與豬的動物試驗中,研究人員研發的RPE細胞能在植入10週後整合進動物視網膜中,成功逆轉了視網膜的退化,並利用免疫染色試驗證實由iPSCs細胞轉化而成的RPE細胞具有RPE65的基因表現,表示該細胞層已發展成熟,能夠再生色素分子,進一步測試,更發現植入的RPE細胞能進行光感受器外段(photoreceptor outer segment, POS)膜的細胞吞噬作用,能吞噬受到光氧化刺激而損傷的片段,維持光感受器的健康。 

除此之外,植入RPE細胞的動物其感光細胞的電脈衝正常,而僅植入生物可降解支架的控制組其感光細胞對於光線則無反應。 

有鑑於臨床前動物試驗的積極成果與iPSCs的GMP完善製程,讓NEI團隊已開始計劃測試iPSCs治療乾性老年黃斑部病變的臨床一期試驗。 

參考資料:NIH’s stem cell-based AMD therapy set for first human trial

 

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