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CSF1R抑制劑獲FDA優先審核 有望成為首個罕病TGCT療法

2019.02.11 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

 

 

CSF1R抑制劑獲FDA優先審核 有望成為首個罕病TGCT療法 (圖片來源:網路)

CSF1R抑制劑獲FDA優先審核 有望成為首個罕病TGCT療法 (圖片來源:網路)

日本製藥公司第一三共(Daiichi Sankyo)日前(5)宣布,其以CSF1R抑制劑 Pexidartinib治療腱鞘巨細胞瘤(Tenosynovial giant cell tumor, TGCT)獲FDA優先審核資格,若獲批准,將成為第一也是唯一的TGCT療法。 

腱鞘巨細胞瘤也稱為色素絨毛結節性滑膜炎(Pigmented villonodular synovitis, PVNS),是一種罕見的良性軟組織腫瘤,大多影響滑囊及腱鞘等部位,導致腫脹、疼痛、僵硬及四肢運動能力降低,一般多發生於膝蓋,可以分為單顆型與彌漫型兩種,女性的發生率約是男性的兩倍。目前治療方式主要以手術為主,但復發性、難治性或瀰漫型的患者難以用手術清除,多次進行手術可能導致關節嚴重損傷,造成失能性功能損傷,而降低患者生活品質。 

Pexidartinib是一種口服小分子CSF1R (colony stimulating factor-1 receptor)抑制劑,CSF1R是驅動滑膜中異常細胞增生的主要因子。

Pexidartinib已經獲得FDA的突破性療法認定和孤兒藥資格,且美國臨床腫瘤學會在1月31日授予其為年度治療罕見疾病的五大進步之ㄧ,稱其為最有希望的TGCT療法。 

此次的申請是基於Pexidartinib第三期ENLIVEN研究的結果,該研究為隨機雙盲、多中心的關鍵性三期臨床試驗,招募120名晚期TGCT的患者,分為Pexidartinib組與安慰劑對照組,以1000 mg/d持續兩週後,給予800 mg/d治療22週。結果顯示,pexidartinib達到了試驗的主要終點,與對照組相比,顯著縮小了腫瘤的大小。 

第一三共的腫瘤學研發主任Date Shuster博士表示,很高興FDA接受了pexidartinib的申請並授予其優先審核資格,能為目前局限於手術治療的TGCT患者開創新療法,第一三共將致力與FDA合作,盡快將pexidartinib帶給TGCT患者。

參考資料:FDA Grants Priority Review for Daiichi Sankyo’s New Drug Application for CSF1R Inhibitor Pexidartinib for Treatment of Patients with TGCT, a Rare, Debilitating Tumor

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