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Alnylam急性間歇性紫質症RNAi療法臨床3期成果積極 有望完成新藥上市

2019.04.15 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

Alnylam急性間歇性紫質症RNAi療法臨床3期成果積極 有望完成新藥上市(圖片來源:網路)

Alnylam急性間歇性紫質症RNAi療法臨床3期成果積極 有望完成新藥上市(圖片來源:網路)

日前(12),Alnylam Pharmaceuticals宣布,該公司研發的靶向氨基左旋醣酸合成酶(aminolevulinic acid synthase 1, ALAS1)的RNAi療法givosiran,可治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP),其ENVISION臨床 3期研究成果積極,研究數據將於4月10至14日奧地利維也納的歐洲肝臟研究協會European Association for the Study of the Liver, ESAL)上發表。 

急性間歇性紫質症(AHP)是一系列罕見的遺傳性疾病,是所有紫質症中症狀最嚴重的,女性患者多於男性,其由四種亞型組成,由基因缺陷引起,導致肝臟中血紅素生合成途徑中的酵素缺乏,具有神經毒性的血紅素中間產物ALA(δ-Aminolevulinic acid)和PBG(porphobilinogen)累積。 

Givosiran是一款皮下注射的RNAi療法。每月接受givosiran治療能夠顯著持續降低肝臟中ALAS1的濃度,從而將降低ALA和PBG至其接近正常濃度,減少這些中間產物不正常的累積。Givosiran已經獲得了美國FDA授予的突破性療法認定和歐洲EMA授予的PRIME認定,並獲得歐盟及美國的孤兒藥認定。

在ENVISION的隨機、雙盲、含安慰劑對照的第3期臨床試驗中,招募共94名AHP患者,分別接受Givosiran或安慰劑的治療。在接受治療6個月後,Givosiran達到試驗的主要臨床終點,與安慰劑相比,接受Givosiran治療的患者年復發率平均降低74%,且Givosiran組中50%的患者在6個月的試驗過程中沒有出現發作,安慰劑組為16.3%。 

此外,Givosiran在9項次要臨床終點中達到5項次要臨床終點,包括在急性間歇性紫質症(AHP)患者中,治療3個月後,其尿液中ALA濃度降低91%;在治療6個月後,患者尿液中ALA濃度降低83%;在治療6個月後,患者尿液中PBG降低73%。

根據研究結果,Alnylam計劃將在今年年中完成givosiran的新藥申請(NDA),並向EMA遞交新藥上市許可申請(MAA)。

Alnylam公司研發長Akshay Vaishnaw博士表示,AHP患者具有高度未滿足的需求,這些結果顯示我們可為AHP患者和提供一款新的治療選擇,Givosiran能夠顯著降低疾病發作頻率,將有潛力成為治療AHP患者的革命性療法。

參考資料:Alnylam Presents Positive Complete Results from ENVISION Phase 3 Study of Givosiran, an Investigational RNAi Therapeutic for the Treatment of Acute Hepatic Porphyria

文章分類 國際快訊

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