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Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗佳 縮短競爭者BioMarin距離

2019.07.08環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗結果佳 縮短競爭者BioMarin距離。(圖片來源:網路)

Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗結果佳 縮短競爭者BioMarin距離。(圖片來源:網路)

日前(5),Sangamo和輝瑞(Pfizer)公布其治療研究血友病基因療法SB-525,1/2期Alta臨床試驗結果,數據結果顯示SB-525耐受良好且凝血因子VIII(Factor VIII )活性表現會依劑量增加。此結果鼓舞了 Sangamo、Pfizer,使SB-525有機會與A型血友病基因療法領先者BioMarin和Spark競爭。

SB-525是由Sangamo開發,先前已獲得美國FDA授予孤兒藥物,並在2017年5月與Pfizer達成5億4千5百萬美元的合作協議,而後又獲得快速通道和再生醫學高級治療(RMAT)稱號,該藥物也獲得了歐洲藥品管理局的孤兒藥產品認證。

此次1/2期Alta臨床試驗結果,是根據10名接受4個遞增劑量組的患者:9e11 vg / kg(2名患者),2e12 vg / kg(2名患者),1e13 vg / kg(2名患者)和3e13 vg / kg(4名患者)。其中兩名3e13 vg / kg劑量患者使用顯色測定法快速達到正常水平的凝血因子VIII活性,沒有報告的出血事件,且效果持續長達24週。

這關鍵性的凝血因子VIII數據使得Sangamo和Pfizer相當鼓舞,因為BioMarin一直被凝血因子VIII的表現量受到影響,BioMarin在耐久性試驗中也等不到凝血因子VIII的表現量上升,今年五月也放棄為期三年的A型血友病基因療法二期臨床試驗。

華盛頓大學醫學教授和Alta試驗首席研究員表示,除了BioMarin外還有Spark投入A型血友病基因療法,雖然這兩家公司投入的比較早,但以目前的進展來看Sangamo和pfizer的試驗結果最穩定,由於耐久性試驗需要從長遠結果來看,因此任何一次失誤都會影響上市的機會。

SB-525是一種重組腺相關病毒血清6型載體(AAV6),該療法將人凝血因子VIII互補DNA和合成肝臟特異性啟動子遞送到患者的肝臟細胞核。這種療法只需要透過一次住輸就可以提供持續的凝血因子VIII蛋白表達。

 

 

資料來源: https://endpts.com/sangamo-pfizer-are-catching-up-to-biomarin-and-spark-on-a-gene-therapy-for-hemophilia-a-with-a-long-way-to-go/

文章分類 國際快訊

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