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《Science》張鋒再創新型CRISPR技術 有望治療阿茲海默症

2019.07.12 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

《Science》張鋒再創新型CRISPR技術 有望治療阿茲海默症(圖片來源:網路)

《Science》張鋒再創新型CRISPR技術 有望治療阿茲海默症(圖片來源:網路)

日前(11),美國哈佛-麻省理工布羅德研究所(Broad Institute)的華裔科學家張鋒推出了一種新型的CRISPR技術,取名為RESCUE(RNA Editing for Specific C to U Exchange),專門對RNA進行編輯,並使用該項新技術將阿茲海默症的危險因子ApoE4轉變成非致病性的ApoE2,期盼未來能用來治療如阿茲海默症等相關腦部疾病,同時也將開放資源共享。該研究發表於《Science》。 

CRISPR基因編輯是使用Cas9酵素在DNA的特定位置進行剪切,但若靶向RNA,其優點是可避免永久性地改變DNA。 

張鋒及研究團隊利用去活化形式的Cas13酵素,針對RNA中的胞嘧啶鹼基(Cytosine(C))進行編輯,轉換成尿嘧啶(Uracil (U)),進而改變了蛋白質合成。 

張鋒研究團隊表示,由於阿茲海默症的危險因子ApoE4的胺基酸序列與非致病性ApoE2的胺基酸序列之間只有兩個差異,因此便利用該技術將ApoE4的胞嘧啶轉化為ApoE2的基因序列,有效地消除了阿茲海默症的風險。 

而靶向RNA的另一個優點是其可以被逆轉。研究人員表示,他們可使用RESCUE技術暫時加速β-鏈蛋白(β-catenin)的活化,用以加速傷口癒合。 

另外,研究人員也使用RESCUE技術來靶向細胞中的RNA,以及24種與臨床相關的RNA突變,同時也對該技術進行微調,以避免脫靶效應的發生。 

RESCUE技術基於張鋒團隊於2017年發表的 REPAIR (RNA Editing forProgrammable A to I Replacement)技術改進而來,REPAIR能夠將 RNA 中的腺嘌呤(Adenine (A))轉為次黃嘌呤核苷(Inosine(I)),讓 RNA 在人體中自然降解,同樣,這一編輯過程不會導致人類基因組的永久性改變,同時可望治療裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)與巴金森氏症等疾病。 

張鋒表示,RESCUE技術在使用到人體之前,還有許多測試需要進行,同時,也正在通過質粒共享非盈利組織Addgene資料庫進行共享,讓其他研究人員在未來也能使用RESCUE技術來進行與疾病相關的研究。 

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/research/crispr-pioneer-zhang-targets-brain-diseases-new-rna-editing-system

https://science.sciencemag.org/content/early/2019/07/10/science.aax7063?rss=1

文章分類 科學要聞

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