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首個心律不整人類模型 為兒童猝死提供新基因療法

2019.07.22 環球生技雜誌實習記者/高鈺燕 編譯

《Circulation》基因治療有望降低兒童及青少年猝死風險(圖片來源:網路)

首個心律不整人類模型 為兒童猝死提供新基因療法(圖片來源:網路)

日前(17),美國波士頓兒童醫院(Boston Children’s Hospital)的研究團隊成功建立了首個兒茶酚胺敏感性多形性室性心搏過速(Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia,CPVT)的人類組織模型,並藉此模型研究得到CPVT於分子細胞學層次的病理學資訊,該研究結果已發表於醫學期刊《Circulation》。

CPVT是造成兒童及青少年猝死的主要原因,心律不整通常是由運動或情緒壓力所誘發,然而現有的治療方案仍無法有效避免CPVT的發生。根據美國國家衛生院NIH的統計,近半數的CPVT患者帶有RYR2基因的突變。

該研究團隊整合了光遺傳學(optogenetics)、組織工程(tissue engineering)、實驗室晶片(lab-on-a-chip technology)、與幹細胞技術,建立CPVT人類組織模型,模擬CPVT患者心律不整發作時的情形,研究結果顯示,鈣離子/鈣調素依賴性蛋白激酶II(CaMKII)的活化,是誘發帶有RYR2基因突變的CPVT患者心律不整發作的關鍵因素。

此項研究成果同時呼應了該團隊上個月6日於《Circulation》發表的另一則報告。在前一項研究中,該團隊成功在RYR2基因突變的CPVT小鼠模型,透過基因療法抑制CaMKII,避免了心律不整的發生。

這兩項研究的結果顯示了以基因治療RYR2突變的CPVT的可能性,無疑是為當前未滿足的醫療需求帶來一線曙光。

參與研究的William Pu表示,小鼠模型中顯示,慢性的CaMKII活化在缺血性心肌病變(ICM)、心房顫動(AF)、肥厚性心肌症(HCM)中也扮演了重要因素。意即不僅是CPVT,以基因治療抑制CaMKII也許將有機會應用於其它型態心臟疾病的治療。

此外,這種建立體外疾病模型的方式提供了精準醫療一種新的研究選擇,也許將有助於模擬其它型態的遺傳性或後天性的心臟疾病,用於研究疾病的病理機制,或評估測試候選藥物的安全性與有效性,幫助病人盡快找到適合的藥物。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/research/reversing-risk-sudden-cardiac-dea

文章分類 科學要聞

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