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諾華公開罕見肌萎縮症基因療法最新數據 療效積極、安全性高

2019.09.20環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

諾華公開罕見肌萎縮症基因療法最新數據 療效積極、安全性高 (圖片來源: 網路)

諾華公開罕見肌萎縮症基因療法最新數據 療效積極、安全性高 (圖片來源: 網路)

昨(19)日,諾華(Novartis)旗下的AveXis部門在2019年歐洲兒科神經病學學會(EPNS)大會上,公開脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi),在多項臨床試驗中所展現的積極成果。

在名為SPR1NT與STR1VE的兩項臨床三期試驗中,數據皆表明Zolgensma的優異安全性與療效。其中SPR1NT證實SMA患者早期接受治療的重要性;STR1VE的最新數據,則顯示Zolgensma可顯著延長患者的無事件生存期,並明顯改善1型SMA患者的運動能力。

另一項名為START的臨床一期長期追蹤研究數據也顯示,截至今年5月31日,參與試驗的10名患者接受一次性的基因療法後,皆得以存活並持續達到發育目標。

該試驗患者的平均追蹤時間為3.9年;其中兩名接受Zolgensma治療,而未接受另一款較早獲批的SMA藥物——Biogen的Spinraza (nusinersen)治療的患者,也已經可在旁人協助下站立。

SMA是一種罕見的遺傳疾病,因脊髓的部分運動神經元漸進性退化,而造成肌肉逐漸軟弱無力、萎縮,發病年齡從出生到成年皆有可能。

其中第1型為重度的SMA,患者在出生六個月內即出現症狀,一般在兩歲前就會因呼吸衰竭而死亡。目前尚無可完全根治的治療方式。

Zolgensma原為AveXis公司開發的基因療法,諾華於去(2018)年4月以87億美元高價收購了該公司,Zolgensma也於今(2019)年5月獲FDA批准。該療法定價為212.5萬美金(6700萬新台幣),也創下有史以來最貴的治療價格。

參考資料:https://pharmafield.co.uk/pharma_news/avexis-presents-zolgensma-data-at-epns/

文章分類 國際快訊

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