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《Nature》劉如謙推出最新基因編輯術Prime editing 精確性更勝CRISPR-Cas9

2019.10.23 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

《Nature》劉如謙推出最新基因編輯術Prime editing 精確性更勝CRISPR-Cas9 (圖片來源: 網路)

《Nature》劉如謙推出最新基因編輯術Prime editing 精確性更勝CRISPR-Cas9 (圖片來源: 網路)

近(美國時間21)日,被譽為「CRISPR2.0教父」的美國麻省理工學院(MIT)臺裔美籍科學家劉如謙(David Liu),其領銜的研究團隊發表了號稱能比CRISPR-Cas9更為精確的最新技術「Prime Editing」,並登上頂尖科學期刊《Nature》。

劉如謙也在Arch Venture Partners、GV、Newpath Partners和F-Prime的支持下成立了Prime Medicine,以加速將Prime editing推向療法開發的腳步。不過此舉被外媒認為,將會對同樣由劉如謙創辦、推動另一種稱為鹼基編輯(Base editing)技術的Beam Therapeutics造成麻煩。

研究團隊說明,雖然Prime editing和CRISPR-Cas9都是透過基因體特定位點進行切割,但CRISPR-Cas9會切開DNA的雙股螺旋,藉助細胞自身的修復系統進行編輯,編輯結果較難以控制,也難以讓科學家用想要的序列來覆蓋特定的DNA片段。

相較之下,Prime editing是利用改造版的Cas9酵素來識別特定的DNA序列,只會對其中一股DNA造成切口,然後利用一段RNA引導的逆轉錄酶(reverse transcriptase),在指定的位點進行基因編輯,直接替換掉特定序列。

麻州大學醫學院的生物學家Erik Sontheimer肯定Prime editing的應用性,但他也認為,基因編輯仍然需要多樣化的技術,來執行不同種類的編輯。「Prime editing可能無法像CRISPR-Cas9那樣可以執行大片段的DNA插入或刪除,因此在便利性上無法完全取代CRISPR-Cas9。」

劉如謙任職於美國麻省理工學院和哈佛大學布洛德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)。他預測,Prime editing未來將能幫助科學家聚焦在近90%、超過7萬5000種與基因變異相關的遺傳性疾病研究上,有助於建立實驗室的疾病研究模組。

劉如謙曾致力於被稱為「CRISPR 2.0」的鹼基編輯(base-editing)技術開發,這項技術不須切割DNA,而是直接利用化學方法修飾鹼基進行修飾與達成編輯,被認為可以解決單點突變(single-letter mutation)的遺傳性疾病。

然而,鹼基編輯在後續研究中,發現在攻擊鐮刀型細胞上遇到困難;此外,這項技術只能針對單點突變的遺傳疾病,例如鐮刀型貧血症,但對於多點突變的遺傳性疾病的應用性較低。

 

參考資料:

https://www.nature.com/articles/d41586-019-03164-5

文章分類 國際快訊

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