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Bluebird基因療法在歐商業化生產就緒 將招募首批付費患者

2019.10.24 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

Bluebird基因療法在歐商業化生產就緒 將招募首批付費患者。(圖片來源:bluebird bio官網)

Bluebird基因療法在歐商業化生產就緒 將招募首批付費患者。(圖片來源:bluebird bio官網)

美國時間22日,Bluebird Bio宣布其基因療法產品Zynteglo在歐盟國的生產已準備就緒,其精製商業化藥物產品製造規範說明書(refined commercial drug product manufacturing specifications)已經獲得歐洲藥物管理局(EMA)的批准,接下來將著手招募首批付費的患者。

今年6月,Bluebird曾表示Zynteglo雖然已經獲EMA批准,但上市可能會被歐盟延遲到2020年。EMA要求Bluebird在將Zynteglo提供給第一位營利性患者前,必須加強其產製標準,Bluebird當時便投入時間及資源,提升作業人員和設施的品質訓練,以因應未來商業化治療的需求,如今看來這項可能的延遲已被克服。

Bluebird商業長(Chief Commercial Officer) Alison Finger表示,這是Zynteglo在各國上市的第一步,他們現在的目標是在2019年招募第一批付費患者。

Zynteglo在歐洲的生產將會由Apceth Biopharma負責。Apceth執行長Christine Guenther表示,Zynteglo的委託研究開發暨生產(Contract development and manufacturing organization, CDMO)準備已經來到最後階段,未來將可商業性的生產細胞來源(cell-based)的基因療法產品。

Zynteglo的適應症為12歲以上的輸血依賴型β-地中海貧血症(transfusion-dependent beta-thalassemia)。Zynteglo只需一次性治療的特色,可避免長期的醫療保健支出,但價格也因此相當高昂,在歐洲的定價為157萬5000歐元(約177萬美元),是全世界第二貴的基因療法。

Zynteglo是歐盟目前唯一被批准用於治療罕見血液疾病的基因療法。雖然目前Zynteglo尚未取得在美國的藥證,但Bluebird告知投資者,他們將在今年年底提交申請。

 

參考資料:

https://www.fiercepharma.com/manufacturing/bluebird-bio-readies-zynteglo-launch-as-eu-approves-refined-manufacturing

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