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美國NIH攜手比爾與梅琳達‧蓋茲基金會 為非洲引入基因療法攻克愛滋、鐮刀型貧血症

2019.10.25 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

美國NIH攜手比爾與梅琳達‧蓋茲基金會 為非洲引入基因療法攻克愛滋、鐮刀型貧血症。(圖片來源:網路)

美國NIH攜手比爾與梅琳達‧蓋茲基金會 為非洲引入基因療法攻克愛滋、鐮刀型貧血症。(圖片來源:網路)

近(23)日,美國衛生研究院(NIH)與比爾與梅琳達‧蓋茲基金會宣布攜手合作,未來四年將投入至少1億美元,目標是針對愛滋病、鐮刀型貧血症,開發出簡便的基因/基因編輯療法,並以可負擔的費用提供給撒哈拉以南非洲地區(sub-Saharan Africa)數以百萬計的患者。

NIH院長Francis Collins說明,考量到目前牽涉到幹細胞的基因/基因編輯療法仍要價高昂,且當地缺乏相關的醫療及物流設備,因此將嘗試改變策略,利用對人體無害的載體(vectors),例如無害的病毒或奈米顆粒,進行基因/基因編輯治療,其過程將會像輸血一樣簡易。

世界衛生組織非洲地區辦公室領導人Matshidiso Moeti表示,如果這項合作計畫取得成功,不但有助於新療法的開發,也能以可負擔的價格,造福非洲數以百萬計的患者。

今日,在撒哈拉以南非洲地區,有將近3800萬名愛滋病患者、2000萬名鐮刀型貧血症患者。

NIH院長Francis Collins表示,這是個相當具有野心的目標,但倘若不在此刻集結最好的想法、資源和視野,我們就無法實現將最好的科學帶給受苦難者的使命。

基因療法的原理,是將DNA送到患者體內,以取代缺陷基因或是提升特定蛋白質的功能,如今經過數十年的努力,基因療法的開發在數種疾病上已經來到臨床階段,包括遺傳性失明、神經肌肉疾病和白血病。

而傳統的基因編輯療法,大多是從患者體內取出幹細胞,進行基因修飾,再將這些細胞注射回患者身體,但這樣的治療方式背後需要高昂的成本與醫療設備支持,此外還涉及透過化療清除患者體內幹細胞、好讓基因修飾過的幹細胞能夠順利增殖的程序,風險仍然很高。

在鐮刀型貧血症方面,目前在歐洲和美國已經有數種基因/基因編輯療法的臨床試驗正在進行,所採用的策略是替患者的身體引入新的血紅素(hemoglobin)基因,或活化患者體內血紅素的HbF(fetus form of hemoglobin)基因。

而在愛滋病,也已經有臨床研究發現,利用CRISPR或其他基因編輯技術干擾CCR5蛋白,能夠削弱HIV的感染力。


參考資料:
https://www.sciencemag.org/news/2019/10/nih-and-gates-foundation-lay-out-ambitious-plan-bring-gene-based-treatments-hiv-and

文章分類 國際快訊

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