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FDA批准首款紅血球成熟劑 乙型地中海型貧血患者福音

2019.11.11 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

FDA批准首款紅血球成熟劑 乙型地中海型貧血患者福音

FDA批准首款紅血球成熟劑 乙型地中海型貧血患者福音

日前(8),美國FDA批准了Celgene與Acceleron聯合開發的Reblozyl(luspatercept-aamt)上市,其為一種新型的紅血球細胞成熟劑,可用於治療需要定期輸注紅血球的乙型地中海型貧血(Beta-thalassemia)的患者,並有望在一周內上市。此藥為必治妥施貴寶(Bristol Squibb, BMS)以740億鉅額併購Celgene後,BMS押注在Celgene五項高潛力產品線取得的第二項成功。

乙型地中海貧血是一種遺傳性血液疾病,血紅素中的β胜肽鏈合成出現缺陷,導致紅血球裡血紅素的含量降低,引發貧血。重度患者常須透過終身輸血以延長生存期,而常輸血,易引起血鐵質沈著導致心肌病變、肝持續腫大、內分泌失調。

Celgene與Acceleron共同開發的Reblozyl是第一個獲FDA批准治療乙型地中海型貧血的藥物。Reblozyl是一種融合蛋白,可作為TGF-β的配體捕獲劑(ligand trap),防止TGF-β啟動Smad2/3信號通路,進而促進晚期紅血球的分化和成熟。

Reblozyl曾被FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格,治療β地中海貧血症的新藥申請也被授予了優先審評資格。

此次批准是基於包括336名輸血依賴性乙型地中海貧血症患者的3期臨床試驗結果,其中有112名患者接受安慰劑,在接受Reblozyl治療的患者中,21%的患者其輸血量降低了33%,顯著優於接受安慰劑治療的對照組。

FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士表示,當患者接受多次輸血時,鐵質的沉積可能影響多個器官的功能,而此次批准首次為這些患者提供了一款能夠降低輸血次數的新療法。

除了在輸血依賴性β地中海貧血症患者中具有良好療效以外,Reblozyl在治療骨髓增生異常症候群(Myelodysplastic syndromes, MDS)患者的3期臨床試驗中,可讓47.1%的患者實現8周無需輸血,對照組僅有15.8%。

Jefferies分析師預測,如果FDA在四月份給予Reblozyl在治療骨髓增生異常症候群上的肯定,該藥物的年銷售額將高達20億美元。

目前,Reblozyl正在用於治療骨髓纖維化患者的2期臨床試驗中。Celgene和Acceleron也計畫開展其它臨床試驗,進一步擴展Reblozyl適用的患者群,將它開發成為一款治療慢性貧血的創新療法。

參考資料:https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-to-treat-patients-with-rare-blood-disorder-300954846.html

文章分類 國際快訊

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