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首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極

2019.11.20 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極(圖片來源:網路)

首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極(圖片來源:網路)

昨(19)日,CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣佈CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的1/2期臨床試驗的中期數據,一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者與一名鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001基因療法治療後均停止依賴輸血。這是美國首個進行CRISPR/Cas9基因編輯療法人體臨床試驗,且此數據一出,CRISPR Therapeutics股價最高漲了21%,至73.74美元。 

CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法,在體外進行基因編輯後,再將紅血球細胞輸注回患者體內,以增加患中體內的胎兒血色素(fetal hemoglobin)含量,期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療,以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。 

輸血依賴性β地中海貧血患者於2019年第一季度接受CTX001治療,至今已9個月,該患者在CTX001輸注後33天時嗜中性白血球著床(Engraftment,指產生正常的血球)成功,並在第37天時血小板著床成功。 

經CTX001治療至今,該名TDT患者可不需依賴輸血,總血色素(Hemoglobin)濃度為11.9 g / dL,胎兒血色素為10.1 g / dL,體內有99.8%的F細胞可表現胎兒血色素,F細胞為可表現胎兒血色素的紅血球。 

該TDT患者經歷了兩次嚴重不良事件,包含嗜中性白血球低下引起肺炎和因Busulfan所引起的肝靜脈栓塞症(Veno-occlusive liver disease, VOD),均已解決且均與CTX001療法無關。 

而另一位鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者則是在2019年年中接受CTX001的治療,至今已4個月。該患者在CTX001輸注後30天,嗜中性白血球和血小板便著床成功。經CTX001治療至今,該名SCD患者沒有發生血管阻塞危機(Vaso-occlusive crisis),總血色素濃度為11.3 g / dL,胎兒血色素為46.6%,體內有94.7%的F細胞可表現胎兒血色素。 

該SCD患者則經歷了3次嚴重不良事件,包含嗜中性白血球低下、膽結石(Cholelithiasis)和腹痛,兩家公司稱,這三個問題均已解決,且均與CTX001無關。 

TDT的臨床試驗名為CLIMB-Thal-111(NCT03655678),旨在評估單劑量CTX001治療18至35歲TDT患者的安全性和有效性。該研究預計將招募45名患者,並在治療後追蹤患者兩年,且每位患者均須參加長期追蹤研究。目前正在美國、加拿大和歐洲共6個臨床試驗點進行。 

SCD的臨床試驗則名為CLIMB-SCD-121(NCT03745287),旨在評估單劑量CTX001治療18至35歲嚴重SCD患者的安全性和有效性。該研究預計將招募45名患者,並在治療後追蹤患者兩年,且每位患者均須參加長期追蹤研究。目前正在美國、加拿大和歐洲共12個臨床試驗點進行。 

CRISPR Therapeutics和Vertex表示,SCD和TDT的臨床試驗均在進行中,並且已有更多的患者入組該研究。 

CRISPR Therapeutics執行長Samarth Kulkarni表示,此次是首次揭露我們的CRISPR / Cas9基因編輯療法CTX001治療β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病病患者的初步數據,結果十分令人鼓舞,顯示該療法可能可以透過一次性治療為患者帶來臨床上的改善,我們將持續招募受試者。 

Vertex董事長兼執行長Jeffrey Leiden表示,儘管數據令人興奮,但我們仍處於臨床試驗的早期階段。期待在未來繼續與醫生、患者、護理人員和家屬合作,為這兩種嚴重疾病提供最佳的治療方法,並加快其他嚴重疾病的基因編輯計劃。 

參考資料:https://www.genengnews.com/news/crispr-therapeutics-vertex-report-first-data-from-trials-of-gene-editing-treatment-ctx001/

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