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「2019 ASH年會」

賽諾菲罕見血液病藥物sutimlimab三期成果積極 叩門FDA在即

2019.12.11環球生技雜誌/記者 劉端雅編譯

Sanofi罕見血液病藥物sutimlimab三期成果積極 , 叩門FDA在即。(取自網絡)

Sanofi罕見血液病藥物sutimlimab三期成果積極 , 叩門FDA在即。(取自網絡)

近(10)日,Sanofi(賽諾菲)在美國血液病學會(ASH)年會上宣布,旗下治療罕見血液疾病的藥物sutimlimab,3期試驗已達到安全性和有效性的主要終點。Sanofi已計畫向FDA提交新藥申請。

sutimlimab是一款用於治療冷凝集素病(cold agglutinin disease,CAD)的C1s補體抑制劑。CAD是一種罕見且嚴重的血液疾病,會導致免疫系統破壞紅血球。Soliris表示,Sutimlimab可防止啟動破壞紅血球的機制,改善患者貧血、疲勞等CAD症狀。

Sanofi表示,該藥物用於治療冷凝集素病,試驗中患者每週接受藥物輸注。26週後,綜合評估血紅蛋白(hemoglobin)濃度和免於輸血的指標(freedom from transfusions),結果顯示納入的24人中,有13人達到主要終點。

Sanofi指出,約三分之二的受試者的血紅蛋白濃度達到了終點,即血紅蛋白較基線(baseline)值增加了2 g / dL,或試驗結束時增加了12 g / dL以上,達到一般健康女性血紅蛋白的最低值(略低於男性)。此外,從第五週開始,有超過三分之二的受試者可不須接受輸血治療。

該試驗還評估了其他指標,測試sutimlimab的速效性(fast-onset effects),例如膽紅素(bilirubin)的變化。膽紅素是紅血球遭到破壞時,可偵測到的生物標記( biomarker)。

患者接受治療後,第一週膽紅素即出現下降,至第三週可回復正常值;患者也回報第一週起疲勞狀況就有所改善,表示紅血球破壞減少,確實可改善患者生活品質。

在安全性方面,雖幾乎所有受試者治療後都出現不良事件,其中7人較為嚴重,但被認為與sutimlimab無關。此外,例如Alexion的Soliris等補體抑製劑,通常會增加腦膜炎球菌感染的風險,但在本試驗中,也無出現此不良反應。

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