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漸凍症新藥研發失敗 Cytokinetics股價大跌33%

2017/11/23 整理/林以璿

cytokinetics

 

製藥大廠Cytokinetics最近宣布,公司開發的用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)新藥tirasemtiv,在臨床 III 期研究中未能達到目標而宣告失敗。受這一結果影響,公司宣布將暫停該藥物的研發,公司股價應聲下跌 33%。

 Cytokinetics 公司 CEO Robert Blum 表示,儘管公司對這一研究結果感到失望,但未來仍將盡力開發新一代的ALS療法CK-2127107藥物,以減緩患者的痛苦。此前進行的一項臨床 I 期研究顯示,CK-2127107耐受性和療效均優於前者。公司已經於今年7月份啟動了臨床 II 期研究,並計劃 2018 年獲得該藥物的臨床 II 期研究結果。製藥大廠Astellas 公司也是該藥物的開發合作者之一。

 ALS屬於漸凍症的一種,它是上運動神經元和下運動神經元損傷之後,導致四肢、軀幹、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮,病因至今不明。患者可能只是感到有一些無力、肉跳、容易疲勞等一些症狀,漸漸變成全身肌肉萎縮和吞嚥困難,最後呼吸衰竭。

 據美國衛福部衛生管制署數據顯示,目前美國有1.2-1.5萬人患有這種疾病,且每年會新增5000-6000名確診者。這些患者確診後平均壽命僅為3-5年,幾乎都是死於呼吸衰竭。

 目前,市面上最新的藥品是今年5月份FDA批准的Mitsubishi Tanabe公司 Radicava,這也是22年來FDA批准的首個ALS新藥。

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